Leki biopodobne - szansa na szerszy dostęp do terapii biologicznych

Mija 20 lat od dopuszczenia pierwszego leku biopodobnego w Europie. Leki te nie tylko zwiększyły dostępność terapii biologicznych i zmieniły ich finansowanie, ale też otworzyły dyskusję o tym, jak definiować innowację w medycynie. O rynku leków biopodobnych i praktyce klinicznej opowiada dr inż. Adriana Kiędzierska-Mencfeld, prezeska Rezon Bio.

Adobe Stock

Dokładnie 20 lat temu Europa dopuściła pierwszy biologiczny lek biopodobny. Dlaczego ta rocznica jest tak ważna?

Czasami przełom w myśleniu jest ważniejszy niż sam przełom technologiczny. Tak właśnie było w 2006 roku, gdy Europejska Agencja Leków zatwierdziła pierwszy biologiczny lek biopodobny, somatotropinę. Był to moment istotny nie tylko dla branży farmaceutycznej, ale przede wszystkim dla pacjentów. Po raz pierwszy na europejski rynek mógł wejść lek biologiczny porównywalny pod względem jakości, bezpieczeństwa i skuteczności z terapią, która była już na rynku i stosowana w leczeniu. W ten sposób powstała nowa kategoria: leki biopodobne, określane także jako biosymilarne. Ta decyzja zmieniła rynek na trzech poziomach: regulacyjnym, ekonomicznym i społecznym. Otworzyła drogę do większej konkurencji, obniżania kosztów terapii i szerszego dostępu do leczenia biologicznego. Dzięki temu leki biologiczne zaczęły stopniowo wychodzić poza wąską grupę pacjentów i stawać się realnie dostępne dla większej liczby chorych.

Dlaczego leki biopodobne nie są traktowane jak klasyczne generyki?

Tak jak każdy człowiek jest inny, tak nie ma takiej samej żywej komórki. A to na ich bazie robione są leki biologiczne. Biologii nie da się skopiować tak, jak prostej cząsteczki chemicznej. Struktura żywej komórki jest bardzo złożona, a żeby otrzymać lek, trzeba ją jako taki wyprodukować. Warunki, w jakich komórka rośnie, jak jest karmiona, ile ma tlenu i jak stabilne jest jej środowisko, muszą być idealnie odpowiednie, aby komórka rosła zgodnie z parametrami. Dlatego europejski regulator od początku przyjął inne podejście: zamiast prostego „odtworzenia” cząsteczki, wprowadzono rygorystyczne wymagania potwierdzające, że jakość, bezpieczeństwo i skuteczność jest porównywalne z odpowiednikiem będącym już na rynku.

Na czym w praktyce polega ta porównywalność?

W przypadku leków biopodobnych nie trzeba udowadniać skuteczności od zera – ta została już potwierdzona dla leku oryginalnego, tego, który jest już na rynku. Natomiast trzeba wykazać, że nowa cząsteczka jest porównywalna pod względem jakości, aktywności biologicznej, bezpieczeństwa i skuteczności. Dlaczego „tylko” porównywalna a nie „taka sama”? Bo jak wspomniałam, nie można stworzyć takiej samej komórki żywej i tym samym nie możemy stworzyć takiego samego leku, który właśnie z nich sie składa. Kluczową rolę odgrywa tu bardzo zaawansowana analityka laboratoryjna, często bardziej czuła niż badania kliniczne. To proces długi, kosztowny i niezwykle restrykcyjny, ale absolutnie niezbędny.

Jak zmieniło to dostępność leczenia dla pacjentów?

Im więcej produktów na rynku, tym niższa cena. To podstawowa zasada rynkowa, która sprawdza się też w przypadku terapii - szczególnie tych bardzo kosztownych. Przede wszystkim zwiększyła się dostępność terapii biologicznych. Pojawienie się konkurencji przełożyło się na obniżenie cen i odejście od monopoli. Dzięki temu leki biologiczne mogą być stosowane wcześniej, a nie dopiero wtedy, gdy wszystkie inne opcje terapeutyczne zawiodą. To realnie poprawia jakość życia pacjentów i pozwala im wcześniej skorzystać z tych terapii i dłużej funkcjonować zawodowo i społecznie.

Czy widać konkretne efekty w praktyce klinicznej?

Pacjenci są najlepszym przykładem. Dotyczy to nie tylko onkologii, ale także chorób autoimmunologicznych, neurologicznych czy gastroenterologicznych. Pacjenci ze stwardnieniem rozsianym, chorobami zapalnymi jelit czy reumatoidalnym zapaleniem stawów mają dziś szansę na znacznie dłuższe, aktywne życie. To ogromna zmiana w porównaniu z sytuacją sprzed kilkunastu lat.
Europa była pionierem w tym obszarze. 

Jakie miało to znaczenie globalne?

Unia Europejska stworzyła jeden z najbardziej dojrzałych systemów oceny leków biopodobnych na świecie. Kilka lat później podobne regulacje przyjęła amerykańska Food and Drug Administration (FDA), co dodatkowo wzmocniło zaufanie do tej kategorii leków. Dla pacjentów i lekarzy oznacza to poczucie bezpieczeństwa i pewność, że biopodobność nie oznacza kompromisu jakościowego.
Czy leki biopodobne rzeczywiście przynoszą systemom ochrony zdrowia realne oszczędności?
Tak. Dane pokazują, że dzięki lekom biopodobnym w Europie wygenerowano dziesiątki miliardów euro oszczędności. Co ważne, nie chodzi tylko o niższy koszt pojedynczej terapii, ale o możliwość leczenia większej liczby pacjentów w ramach tego samego budżetu oraz o uwalnianie środków na inne, również innowacyjne terapie.

Mimo to udział leków biopodobnych w wydatkach na leki biologiczne nadal jest niewielki.

To prawda, nadal jest ogromny potencjał do wykorzystania. Leki biopodobne odpowiadają za niewielką część całkowitych wydatków na leki biologiczne, co oznacza, że przestrzeń do poprawy dostępności terapii jest bardzo duża – zarówno dla pacjentów, jak i dla systemów ochrony zdrowia.

 
Coraz częściej mówi się też o bezpieczeństwie lekowym w kontekście geopolityki. Dlaczego to takie ważne?

Bo leki muszą być najpierw fizycznie dostępne, a dopiero później finansowo możliwe. Ta realna dostępność w obecnych czasach nie jest oczywista. Dlatego dla państwa jest krytyczne, aby miało lokalną produkcję leków. Tych chemicznych jak i biologicznych. Stąd tak ważne są krajowe kompetencje, infrastruktura i odporność łańcuchów dostaw. Na szczęście Europa wyciągnęła wnioski z pandemii i napięć geopolitycznych, czego efektem są nowe regulacje wzmacniające bezpieczeństwo lekowe. Produkcja leków biologicznych w Europie staje się elementem strategicznym.

W tym kontekście coraz większą rolę odgrywa model CDMO. Co on oznacza?

CDMO, czyli kontraktowy rozwój i wytwarzanie leków, polega na tym, że wyspecjalizowane ośrodki - takie jak np. Rezon Bio, wspierają firmy biotechnologiczne od opracowania linii komórkowej, przez produkcję, aż po wprowadzenie leku na rynek. To model, który pozwala poszczególnym firmom skrócić czas rozwoju terapii i ograniczyć ryzyko jakościowe, a w efekcie szybciej dostarczyć lek pacjentom.

Czy to zmienia sposób myślenia o produkcji leków?

Każdy robi to w czym się specjalizuje. Firmy odkrywające nowe cząsteczki mogą skupić się na nauce i badaniach klinicznych, a partner CDMO zapewnia, że wie, jak ten lek wyprodukować, ma najnowocześniejszą infrastrukturę, pracuje w standardach jakości i ma realne doświadczenie regulacyjne – czyli związane z wprowadzaniem leków na rynek. To szczególnie istotne w Europie, jeśli poważnie myślimy o suwerenności lekowej.

Jakie kierunki rozwoju będą najważniejsze w najbliższych latach?

Rynek nie będzie rozwijał się jednokierunkowo. Będzie więcej innowacji, więcej leków biopodobnych i więcej modeli partnerskich. Przed nami fala wygasających patentów na leki biologiczne, ale także rozwój nowych technologii – terapii komórkowych, genowych, platform RNA czy wykorzystania sztucznej inteligencji w produkcji. Potrzebujemy zarówno innowacji, jak i leków biopodobnych – to daje „zdrową” sytuację. 

Kto najbardziej skorzysta na tych zmianach?

Chory, ale i całe społeczeństwo, bo choroba to nie jest problem tylko chorującego. Jeśli chodzi o rodzaj chorób, to przede wszystkim pacjenci: onkologiczni, z chorobami autoimmunologicznymi, neurologicznymi, rzadkimi. Skorzystają też systemy ochrony zdrowia, które zyskają większą elastyczność finansową. A w szerszej perspektywie oczywiście całe społeczeństwo, bo dłuższa aktywność zawodowa pacjentów to również wymierne korzyści społeczne.

Jak podsumowałaby pani te 20 lat rozwoju leków biopodobnych?

Pionierstwo, które stworzyło zasady na lata. To historia przejścia od pytania, czy da się bezpiecznie odtworzyć lek biologiczny, do pytania, jak zapewnić pacjentom trwały, odporny dostęp do terapii biologicznych w Europie. Odpowiedzią są leki biopodobne, rozwój europejskich kompetencji produkcyjnych, model CDMO i polityki wspierające bezpieczeństwo zdrowotne. Wszystko po to, aby pacjent mógł liczyć na skuteczne leczenie – dziś i w przyszłości.