Chorzy na dystrofię mięśniową Duchenne’a proszą o wsparcie papieża Franciszka

Polscy pacjenci chorujący na dystrofię mięśniową Duchenne’a i ich rodziny od ponad pięciu lat czekają na refundację leku ataluren, który działa na przyczynę choroby - daje szansę na przedłużenie okresu samodzielności, znacznie lepszy stan funkcjonowania i samopoczucia - przypomina Fundacja Parent Project Muscular Dystrophy. Pacjenci i ich bliscy z prośbą o wsparcie i pomoc w dostępie do leczenia zwrócili się do papieża Franciszka. (Komunikat)

Rys. Sever Salamon
Rys. Sever Salamon

- Chorzy na DMD nie mają już więcej czasu, dla nich każdy dodatkowy dzień oczekiwania na leczenie to nieodwracalna strata nie do powetowania. Lek należy podać jak najwcześniej, jeszcze w momencie, gdy pacjent chodzi, wtedy jego skuteczność jest większa… Zrozpaczeni rodzice chorych chłopców postanowili szukać pomocy u Ojca Świętego - stojąc w obliczu rozpaczy, całkowitego odrzucenia i niezrozumienia ze strony najważniejszych osób i polskich instytucji państwowych, wystosowali do papieża Franciszka emocjonalny list, prosząc go o wsparcie w tej trudnej dla nich sytuacji - mówi Agnieszka Volkov, prezes Fundacji Parent Project Muscular Dystrophy. 

Wniosek o refundację atalurenu wpłynął do Ministerstwa Zdrowia 23 lutego 2019 r (wcześniej po raz pierwszy w 2016 roku). Oba wnioski przeszły ocenę Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT).

Prezes agencji nie zarekomendował objęcia refundacją atalurenu, m.in. ze względu na brak wiarygodnych badań naukowych, brak wyników wskazujących na skuteczność technologii lekowej oraz na brak uzasadnienia dla stosunku kosztów i korzyści. Ponadto Komisja Ekonomiczna jednogłośnie wydała uchwałę negatywną dla leku ataluren we wnioskowanym wskazaniu. W odczuciu pacjentów oraz ich rodzin powyższe decyzje są niezwykle dla nich krzywdzące, zwłaszcza że najnowsze dane (z września 2021 roku) z badania obserwacyjnego z rejestru STRIDE*, obejmującego pacjentów z 13 krajów Europy i Izraela i w którym gromadzone są rzeczywiste dane z długotrwałej obserwacji stosowania atalurenu w praktyce klinicznej wykazały, że preparat o ponad 5 lat przedłuża zdolność chodzenia u chorych. 

Rodzice chorych dzieci nie są w stanie zrozumieć decyzji urzędniczych i zadają sobie pytanie: „Jeżeli nauka i nowoczesna medycyna daje możliwość leczenia pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a to dlaczego takiej możliwości nie daje polskie państwo? Przecież istnieje konstytucyjne prawo do leczenia”.

* Rejestr STRIDE (Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence) jest ciągłym, wieloośrodkowym badaniem obserwacyjnym bezpieczeństwa i skuteczności terapii lekiem ataluren w rutynowej opiece nad pacjentem z nmDMD. Jest to pierwsze repozytorium rzeczywistych danych z długotrwałego stosowania leku ataluren w rutynowej praktyce klinicznej. Pacjenci włączeni do programu leczenia są obserwowani przez co najmniej pięć lat od daty rozpoczęcia leczenia lub do czasu wycofania z badania.2 Na dzień 31 stycznia 2021 r. zarejestrowano 286 pacjentów z 13 krajów Europy i Izraela.

KONTAKT:

Agnieszka Volkov

prezes Fundacji Parent Project Muscular Dystrophy

e-mail: agnieszka.volkov@parentproject.org

tel. 504 122 693 

Źródło komunikatu: Fundacja Parent Project Muscular Dystrophy

Uwaga! Za materiał opublikowany jako "komunikat" w Serwisie Zdrowie odpowiedzialność ponosi – z zastrzeżeniem postanowień art. 42 ust. 2 ustawy prawo prasowe – jego nadawca, wskazany każdorazowo jako „źródło komunikatu”. Wszystkie materiały opublikowane w Serwisie Zdrowie mogą być bezpłatnie wykorzystywane przez media.

ZOBACZ PODOBNE

  • Adobe Stock/Photographee.eu

    Kiedy wybrać się po raz pierwszy z córką do ginekologa?

    Pierwsza wizyta dziewczynki u ginekologa to duże przeżycie, ale lepiej jej nie odkładać. Jeśli nic niepokojącego się nie dzieje, to można pojawić się w gabinecie po roku od pierwszego krwawienia, nie później jednak niż do ukończenia przez młodą pacjentkę 15 lat. Przed wizytą warto porozmawiać o tym, co czeka ją w gabinecie – radzi dr n. med. Ewa Kuś, konsultant ds. ginekologii i położnictwa Grupy Luxmed.

  • Adobe Stock

    Dziecko ze spektrum autyzmu ma inaczej, rodzice jego też

    Dziecko rozwijające się w spektrum autyzmu to wyzwanie dla rodzica. Życie z nim ma wiele odcieni. Zdarzają się wzloty i upadki, jak w życiu każdego, tylko trochę inaczej. Czym jest spektrum autyzmu w czterech ścianach, 24 godziny na dobę?  - Przyciągał uwagę jak magnes metal, pochłaniał mój czas – opisuje jedna z mam już prawie dorosłego syna z zespołem Aspergera.

  • Adobe Stock

    Kiedy zacząć myć zęby dziecku?

    O higienę jamy ustnej dziecka należy dbać jeszcze przed wyrznięciem się pierwszego zęba, a ze szczoteczką do zębów i pastą zaznajamiać, zanim wyrośnie ono z pieluch. Samodzielność w myciu zębów owszem, ale pod czujnym okiem dorosłego i to dość długo.

  • Adobe Stock

    Niejadki. Kiedy trudności w jedzeniu mają podłoże sensoryczne

    Rzadko się nad tym zastanawiamy, ale posiłek to nie tylko smak, ale cała gama doznań sensorycznych wynikających z kolorów, zapachów, konsystencji, kompozycji na talerzu. Dzieci z nadwrażliwością zmysłów mogą czuć się przytłoczone tą kakofonią i w rezultacie jeść bardzo mało i bez urozmaicenia.

NAJNOWSZE

  • Adobe Stock/digicomphoto

    Malaria – gotowi do diagnozy i leczenia?

    Osoby wracające z tropików i mające objawy chorobowe powinny być prowadzone przez ośrodki kliniczne. Malaria to pierwsza choroba, która powinna przyjść lekarzowi do głowy, gdy pacjent wraca z Afryki. Na dzień dobry powinno się wykonać diagnostykę potwierdzającą lub wykluczającą tę chorobę – twierdzi prof. Krzysztof Korzeniewski, specjalista medycyny morskiej i tropikalnej, epidemiologii, dermatologii i wenerologii.

  • Szkoła przyszpitalna oferuje coś więcej niż edukację

  • Rozmawiajmy szczerze z dzieckiem o śmierci

  • Sylkistyna i rezylastyna – nowe białka z polskiego laboratorium

  • Szybki test diagnozujący endometriozę

  • Adobe

    Sezon na kleszczowe zapalenie mózgu

    W Polsce rośnie liczba zachorowań na kleszczowe zapalenie mózgu (KZM). W odróżnieniu od boreliozy, przeciwko KZM można się zaszczepić. Specjaliści zachęcają do immunizacji, bo choroba może mieć dramatyczny przebieg. A roznoszących KZM kleszczy, ze względu na ciepłe zimy, jest coraz więcej. 

  • Nadmiar soli sprzyja nie tylko nadciśnieniu i chorobom nerek

  • Czego nie wiecie o wit. B