AOTMiT za refundacją azacytydyny doustnej w ostrej białaczce szpikowej
Prezes AOTMiT podzielił stanowisko Rady Przejrzystości i wydał pozytywną opinię w sprawie refundacji azacytydyny doustnej w ostrej białaczce szpikowej w ramach programu lekowego. Pozytywna rekomendacja oznacza dalszą możliwość stosowania azacytydyny doustnej w procedurze ratunkowego dostępu do terapii lekowych.
Przedstawiciele organizacji pacjentów wyrazili swoje zadowolenie z pojawiającej się nowej opcji leczenia chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML) i mają nadzieję, że lek ten już wkrótce będzie dla nich dostępny.
Azacytydyna doustna, lek firmy Bristol Myers Squibb, jest wskazany u chorych z ostrą białaczką szpikową (AML) w tzw. leczeniu podtrzymującym: u tych, którzy przeszli terapię indukującą lub indukującą i konsolidującą, są w całkowitej remisji (CR) lub całkowitej remisji z niepełną regeneracją morfologii krwi (CRi) i nie kwalifikują się do przeszczepienia macierzystych komórek krwiotwórczych lub nie wyrażają na to zgody.
Wg najnowszych wyników subanalizy badania QUAZAR-AML-001 fazy 3 leczenie podtrzymujące azacytydyną doustną wydłuża przeżycie całkowite u wszystkich chorych należących do grupy FIT, niezależnie od stanu ogólnego pacjenta, wcześniejszego leczenia, wcześniejszego rozpoznania MDS, lub co ważne, statusu MRD (mierzalnej choroby resztkowej), która stanowi niekorzystny czynnik prognostyczny.
Korzyści z leczenia odnoszą również pacjenci w różnych podgrupach z ryzykiem genetycznym ocenianym na podstawie różnych mutacji molekularnych, w tym w podgrupie NPM1 (nukleofozminy), która jest grupą korzystnego ryzyka jak i w podgrupie z mutacją FLT3 (niekorzystnego ryzyka).
Proste badanie, które warto robić co rok-dwa lata
Jesteś po 50-tce? Warto zrobić test na krew utajoną w kale. To proste badanie diagnostyczne, które zaleca się do wczesnego wykrywania zmian przednowotworowych lub raka jelita grubego we wczesnym stopniu zaawansowania oraz w diagnostyce niektórych innych schorzeń, na przykład anemii.
Azacytydyna doustna spełnia cechy idealnej terapii do leczenia podtrzymującego: jest dobrze tolerowana, co umożliwia długotrwałe stosowanie u chorych w całkowitej remisji (CR). Lek jest również skuteczny w obniżaniu ryzyka nawrotu choroby.
- Rejestracja azacytydyny doustnej świadczy o ogromnym postępie w leczeniu pacjentów, chorych na ostrą białaczką szpikową, którzy nadal pilnie potrzebują terapii podtrzymujących w walce z tym agresywnym nowotworem krwi, a decyzja Agencji tylko potwierdza wartość takiego leczenia - podkreśliła Aleksandra Rudnicka, rzeczniczka Stowarzyszenia na rzecz walki z chorobami nowotworowymi „Sanitas”.
- Dostępność różnych opcji terapeutycznych w tak szybko postępującej chorobie, jaką jest ostra białaczka szpikowa, ma zasadnicze znaczenie. Dlatego bardzo się cieszę z pozytywnej rekomendacji prezesa AOTMiT dotyczącej refundacji azacytydyny doustnej. Oznacza ona bowiem możliwość leczenia nowych pacjentów w ramach procedury RDTL (ratunkowego dostępu do leków - przyp. PAP) - powiedziała Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia „Hematoonkologiczni”.
Prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, Kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu pokreśliła, że azacytydyna doustna daje chorym na AML absolutnie niezwykłą szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie, mimo niewykonania procedury allogenicznej transplantacji szpiku.
– Jest to lek doustny pozwalający na leczenie ambulatoryjne, bez hospitalizacji, bez konieczności przetoczeń krwi czy płytek krwi. To podnosi jakość życia pacjentów, a ponadto generuje oszczędności dla służby zdrowia. Niezajęte łóżka szpitalne służą leczeniu innych pacjentów. Wszyscy pacjenci korzystający z tej terapii w mojej klinice w ramach RDTL są leczeni ambulatoryjnie i osiągnęli remisję choroby – wskazała prof. Gil .
Czym jest azacytydyna doustna?
Azacytydyna doustna to lek hipometylujący, którego główny mechanizm działania wiąże się
z hipometylacją DNA oraz cytotoksycznością wobec komórek białaczkowych. Hipometylacja może przywracać prawidłowe działanie genów zaangażowanych w różnicowanie się i proliferację komórek. Zgodnie z badaniem QAZAR-AML- 001 (międzynarodowe randomizowane badanie fazy 3, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, wyniki opublikowano w „New England Journal of Medicine” w grudniu 2020 r.) wykazano medianę całkowitego przeżycia znacząco dłuższą w grupie przyjmującej azacytydynę doustną w porównaniu do grupy placebo (odpowiednio 24,7 vs 14,8 mies.).
Czym jest ostra białaczka szpikowa?
Ostra białaczka szpikowa (AML, acute myeloid leukemia) jest nowotworem hematologicznym, w którym dochodzi do proliferacji i kumulacji w szpiku kostnym niedojrzałych komórek blastycznych. Naciekanie szpiku przez komórki białaczkowe prowadzi do niewydolności prawidłowej hematopoezy, a w konsekwencji do niedokrwistości, małopłytkowości i neutropenii.
Ostra białaczka szpikowa jest jednym z najbardziej agresywnych i najtrudniejszych w leczeniu nowotworów hematologicznych – tym samym rokowania pacjentów są słabe. Zgodnie z polskimi danymi mediana przeżycia całkowitego chorych zarejestrowanych w systemie NFZ w latach 2009 - 2015 z rozpoznaniem AML wynosiła 6 miesięcy, 3- i 5-letnie OS (overall survival - całkowite przeżycie - przyp. PAP) osiągnęło, odpowiednio, tylko 26,5 proc. i 23,4 proc. chorych.
Źródło informacji prasowej: Stowarzyszenie „Hematoonkologiczni”, Stowarzyszenie na Rzecz Walki z Chorobami Nowotworowymi SANITAS
