AOTMiT za refundacją azacytydyny doustnej w ostrej białaczce szpikowej

Prezes AOTMiT podzielił stanowisko Rady Przejrzystości i wydał pozytywną opinię w sprawie refundacji azacytydyny doustnej w ostrej białaczce szpikowej w ramach programu lekowego. Pozytywna rekomendacja oznacza dalszą możliwość stosowania azacytydyny doustnej w procedurze ratunkowego dostępu do terapii lekowych.

Fot. Adobe Stock
Fot. Adobe Stock

Przedstawiciele organizacji pacjentów wyrazili swoje zadowolenie z pojawiającej się nowej opcji leczenia chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML) i mają nadzieję, że lek ten już wkrótce będzie dla nich dostępny.

Azacytydyna doustna, lek firmy  Bristol Myers Squibb, jest wskazany u chorych z ostrą białaczką szpikową (AML) w tzw. leczeniu podtrzymującym: u tych, którzy przeszli terapię indukującą lub indukującą i konsolidującą, są w całkowitej remisji (CR) lub całkowitej remisji z niepełną regeneracją morfologii krwi (CRi) i nie kwalifikują się do przeszczepienia macierzystych komórek krwiotwórczych lub nie wyrażają na to zgody. 

Wg najnowszych wyników subanalizy badania QUAZAR-AML-001 fazy 3  leczenie podtrzymujące azacytydyną doustną wydłuża przeżycie całkowite u wszystkich chorych należących do grupy FIT, niezależnie od stanu ogólnego pacjenta, wcześniejszego leczenia, wcześniejszego rozpoznania MDS, lub co ważne, statusu MRD (mierzalnej choroby resztkowej), która stanowi niekorzystny czynnik prognostyczny.

Korzyści z leczenia odnoszą również pacjenci w różnych podgrupach z ryzykiem genetycznym ocenianym na podstawie różnych mutacji molekularnych, w tym w podgrupie NPM1 (nukleofozminy), która jest grupą korzystnego ryzyka jak i w podgrupie z mutacją FLT3 (niekorzystnego ryzyka). 

Fot. PAP/P. Werewka

Proste badanie, które warto robić co rok-dwa lata

Jesteś po 50-tce? Warto zrobić test na krew utajoną w kale. To proste badanie diagnostyczne, które zaleca się do wczesnego wykrywania zmian przednowotworowych lub raka jelita grubego we wczesnym stopniu zaawansowania oraz w diagnostyce niektórych innych schorzeń, na przykład anemii.

Azacytydyna doustna spełnia cechy idealnej terapii do leczenia podtrzymującego: jest dobrze tolerowana, co umożliwia długotrwałe stosowanie u chorych w całkowitej remisji (CR). Lek jest również skuteczny w obniżaniu ryzyka nawrotu choroby.

- Rejestracja azacytydyny doustnej świadczy o ogromnym postępie w leczeniu pacjentów, chorych na ostrą białaczką szpikową, którzy nadal pilnie potrzebują terapii podtrzymujących w walce z tym agresywnym nowotworem krwi, a decyzja Agencji tylko potwierdza wartość takiego leczenia - podkreśliła Aleksandra Rudnicka, rzeczniczka Stowarzyszenia na rzecz walki  z chorobami nowotworowymi „Sanitas”.

- Dostępność różnych opcji terapeutycznych w tak szybko postępującej chorobie, jaką jest ostra białaczka szpikowa, ma zasadnicze znaczenie. Dlatego bardzo się cieszę z pozytywnej rekomendacji prezesa AOTMiT dotyczącej refundacji azacytydyny doustnej. Oznacza ona bowiem możliwość leczenia nowych pacjentów w ramach procedury RDTL (ratunkowego dostępu do leków - przyp. PAP) - powiedziała Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia „Hematoonkologiczni”.

Prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, Kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu pokreśliła, że azacytydyna doustna daje chorym na AML absolutnie niezwykłą szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie, mimo niewykonania procedury allogenicznej  transplantacji szpiku.

Fot. PAP/S. Leszczyński

Morfologia krwi: kiedy warto ją wykonać

To proste, tanie i bezpieczne badanie, liczące sobie już około 100 lat, jest podstawą w diagnostyce chorób układu krwiotwórczego i nie tylko. Sprawdź, kiedy warto wykonać morfologię krwi obwodowej.

– Jest to lek doustny pozwalający na leczenie ambulatoryjne, bez hospitalizacji, bez konieczności przetoczeń krwi czy płytek krwi. To podnosi jakość życia pacjentów, a ponadto generuje oszczędności dla służby zdrowia. Niezajęte łóżka szpitalne służą leczeniu innych pacjentów. Wszyscy pacjenci korzystający z tej terapii w mojej klinice w ramach RDTL są leczeni ambulatoryjnie i osiągnęli remisję choroby – wskazała prof. Gil . 

Czym jest azacytydyna doustna?

Azacytydyna doustna to lek hipometylujący, którego główny mechanizm działania wiąże się
z hipometylacją DNA oraz cytotoksycznością wobec komórek białaczkowych. Hipometylacja może przywracać prawidłowe działanie genów zaangażowanych w różnicowanie się i proliferację komórek. Zgodnie z badaniem QAZAR-AML- 001 (międzynarodowe randomizowane badanie fazy 3, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, wyniki opublikowano w „New England Journal of Medicine” w grudniu 2020 r.) wykazano medianę całkowitego przeżycia znacząco dłuższą w grupie przyjmującej azacytydynę doustną w porównaniu do grupy placebo (odpowiednio 24,7 vs 14,8 mies.).

Czym jest ostra białaczka szpikowa?

Ostra białaczka szpikowa (AML, acute myeloid leukemia) jest nowotworem hematologicznym, w którym dochodzi do proliferacji i kumulacji w szpiku kostnym niedojrzałych komórek blastycznych. Naciekanie szpiku przez komórki białaczkowe prowadzi do niewydolności prawidłowej hematopoezy, a w konsekwencji do niedokrwistości, małopłytkowości i neutropenii.

Ostra białaczka szpikowa jest jednym z najbardziej agresywnych i najtrudniejszych w leczeniu nowotworów hematologicznych – tym samym rokowania pacjentów są słabe. Zgodnie z polskimi danymi  mediana przeżycia całkowitego chorych zarejestrowanych w systemie NFZ w latach 2009 - 2015 z rozpoznaniem AML wynosiła 6 miesięcy, 3- i 5-letnie OS (overall survival  - całkowite przeżycie - przyp. PAP) osiągnęło, odpowiednio, tylko 26,5 proc. i 23,4 proc. chorych.

Źródło informacji prasowej: Stowarzyszenie „Hematoonkologiczni”,  Stowarzyszenie na Rzecz Walki z Chorobami Nowotworowymi SANITAS

ZOBACZ PODOBNE

  • Fot. PAP/P. Werewka

    Kiedy wybrać się po raz pierwszy z córką do ginekologa?

    Pierwsza wizyta dziewczynki u ginekologa to duże przeżycie, ale lepiej jej nie odkładać. Jeśli nic niepokojącego się nie dzieje, to można pojawić się w gabinecie po roku od pierwszego krwawienia, nie później jednak niż do ukończenia przez młodą pacjentkę 15 lat. Przed wizytą warto porozmawiać o tym, co czeka ją w gabinecie – radzi dr n. med. Ewa Kuś, konsultant ds. ginekologii i położnictwa Grupy Luxmed.

  • Fot. PAP/P. Werewka

    Sól jodowana: jak ustrzegliśmy się poważnej choroby

    Niedobór jodu może wywołać chorobę charakteryzującą się głębokim ubytkiem możliwości intelektualnych. To właśnie on odpowiadał w dawnych czasach za występowanie na terenie Szwajcarii tzw. kretynizmu endemicznego. Polska ustrzegła się tego losu, bo w 1935 roku wprowadzono skuteczną profilaktykę - do soli kuchennej dodawany był jodek potasu.

  • fot. tanantornanutra/Adobe Stock

    Jak wygląda świat, gdy traci się wzrok?

    Pewnego dnia obudziłem się i już nic nie widziałem. Całe dzieciństwo przygotowywano mnie na ten moment, ale czy można być na to naprawdę gotowym? Największą szkołę życia dało mi morze. Ono buja każdego tak samo – opowiada Bartosz Radomski, fizjoterapeuta i przewodnik po warszawskiej Niewidzialnej Wystawie.

  • P. Werewka/PAP

    Milowy krok – przeszczep gałki ocznej

    W okulistyce mamy za sobą kolejny krok milowy – przeszczep gałki ocznej. Na razie jednak to operacja kosmetyczna, bo nie umiemy jeszcze połączyć nerwów wzrokowych, a więc przywrócić widzenia. Wszystko jednak przed nami – wyraził nadzieję prof. Edward Wylęgała, kierownik Katedry i Oddziału Klinicznego Okulistyki Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach.

NAJNOWSZE

  • Adobe Stock

    Edukacja – klucz do zdrowego serca

    W kardiologii nie potrzebujemy rewolucji, ale poprawy istniejących rozwiązań. Kluczem do zdrowego serca jest profilaktyka i edukacja zdrowotna. Tymczasem w szkołach nie będzie obowiązkowa, co oznacza, że za chwilę może zniknąć. Jako środowisko lekarskie jesteśmy tym faktem zaniepokojeni – zaznacza prof. Maciej Banach, kardiolog, prezydent Międzynarodowego Panelu Ekspertów Lipidowych.

  • Stawianie baniek – metoda stara jak świat

  • Zakochanie – hormonalny doping

  • Złamane i szczęśliwe serca – również w medycynie

  • Chandra się zdarza, ale można jej zaradzić

  • Hipotermia: jak skutecznie pomóc

    Jeśli chcesz pomóc osobie głęboko wychłodzonej, obchodź się z nią niezwykle delikatnie. Gwałtowne ruchy, próby pionizacji czy gwałtowne przewracanie do pozycji tzw. bezpiecznej bocznej czasem może bardziej zaszkodzić niż pomóc. Dowiedz się, co robić, gdy ktoś znalazł się w stanie hipotermii.

  • Czy roślinny burger jest zdrowy?

  • Kiedy w domu jest za zimno… czyli zdrowie a niska temperatura