Bądź zawsze na bieżąco
z Serwisem Zdrowie!

Zapisz się na nasze powiadomienia, a nie ominie Cię nic, co ważne i intrygujące w tematyce zdrowia.

Justyna Wojteczek
redaktor naczelna zdrowie.pap.pl

Zapisz się na newsletter
Do góry


21.09.2022 , 13:01 Aktualizacja: 21.09.2022, 13:15
Informacja prasowa

AOTMiT za refundacją azacytydyny doustnej w ostrej białaczce szpikowej

Prezes AOTMiT podzielił stanowisko Rady Przejrzystości i wydał pozytywną opinię w sprawie refundacji azacytydyny doustnej w ostrej białaczce szpikowej w ramach programu lekowego. Pozytywna rekomendacja oznacza dalszą możliwość stosowania azacytydyny doustnej w procedurze ratunkowego dostępu do terapii lekowych.

Fot. Adobe Stock Fot. Adobe Stock

Przedstawiciele organizacji pacjentów wyrazili swoje zadowolenie z pojawiającej się nowej opcji leczenia chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML) i mają nadzieję, że lek ten już wkrótce będzie dla nich dostępny.

Azacytydyna doustna, lek firmy  Bristol Myers Squibb, jest wskazany u chorych z ostrą białaczką szpikową (AML) w tzw. leczeniu podtrzymującym: u tych, którzy przeszli terapię indukującą lub indukującą i konsolidującą, są w całkowitej remisji (CR) lub całkowitej remisji z niepełną regeneracją morfologii krwi (CRi) i nie kwalifikują się do przeszczepienia macierzystych komórek krwiotwórczych lub nie wyrażają na to zgody. 

Wg najnowszych wyników subanalizy badania QUAZAR-AML-001 fazy 3  leczenie podtrzymujące azacytydyną doustną wydłuża przeżycie całkowite u wszystkich chorych należących do grupy FIT, niezależnie od stanu ogólnego pacjenta, wcześniejszego leczenia, wcześniejszego rozpoznania MDS, lub co ważne, statusu MRD (mierzalnej choroby resztkowej), która stanowi niekorzystny czynnik prognostyczny.

Korzyści z leczenia odnoszą również pacjenci w różnych podgrupach z ryzykiem genetycznym ocenianym na podstawie różnych mutacji molekularnych, w tym w podgrupie NPM1 (nukleofozminy), która jest grupą korzystnego ryzyka jak i w podgrupie z mutacją FLT3 (niekorzystnego ryzyka). 

Azacytydyna doustna spełnia cechy idealnej terapii do leczenia podtrzymującego: jest dobrze tolerowana, co umożliwia długotrwałe stosowanie u chorych w całkowitej remisji (CR). Lek jest również skuteczny w obniżaniu ryzyka nawrotu choroby.

- Rejestracja azacytydyny doustnej świadczy o ogromnym postępie w leczeniu pacjentów, chorych na ostrą białaczką szpikową, którzy nadal pilnie potrzebują terapii podtrzymujących w walce z tym agresywnym nowotworem krwi, a decyzja Agencji tylko potwierdza wartość takiego leczenia - podkreśliła Aleksandra Rudnicka, rzeczniczka Stowarzyszenia na rzecz walki  z chorobami nowotworowymi „Sanitas”.

- Dostępność różnych opcji terapeutycznych w tak szybko postępującej chorobie, jaką jest ostra białaczka szpikowa, ma zasadnicze znaczenie. Dlatego bardzo się cieszę z pozytywnej rekomendacji prezesa AOTMiT dotyczącej refundacji azacytydyny doustnej. Oznacza ona bowiem możliwość leczenia nowych pacjentów w ramach procedury RDTL (ratunkowego dostępu do leków - przyp. PAP) - powiedziała Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia „Hematoonkologiczni”.

Prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, Kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu pokreśliła, że azacytydyna doustna daje chorym na AML absolutnie niezwykłą szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie, mimo niewykonania procedury allogenicznej  transplantacji szpiku.

– Jest to lek doustny pozwalający na leczenie ambulatoryjne, bez hospitalizacji, bez konieczności przetoczeń krwi czy płytek krwi. To podnosi jakość życia pacjentów, a ponadto generuje oszczędności dla służby zdrowia. Niezajęte łóżka szpitalne służą leczeniu innych pacjentów. Wszyscy pacjenci korzystający z tej terapii w mojej klinice w ramach RDTL są leczeni ambulatoryjnie i osiągnęli remisję choroby – wskazała prof. Gil . 

Czym jest azacytydyna doustna?

Azacytydyna doustna to lek hipometylujący, którego główny mechanizm działania wiąże się
z hipometylacją DNA oraz cytotoksycznością wobec komórek białaczkowych. Hipometylacja może przywracać prawidłowe działanie genów zaangażowanych w różnicowanie się i proliferację komórek. Zgodnie z badaniem QAZAR-AML- 001 (międzynarodowe randomizowane badanie fazy 3, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, wyniki opublikowano w „New England Journal of Medicine” w grudniu 2020 r.) wykazano medianę całkowitego przeżycia znacząco dłuższą w grupie przyjmującej azacytydynę doustną w porównaniu do grupy placebo (odpowiednio 24,7 vs 14,8 mies.).

Czym jest ostra białaczka szpikowa?

Ostra białaczka szpikowa (AML, acute myeloid leukemia) jest nowotworem hematologicznym, w którym dochodzi do proliferacji i kumulacji w szpiku kostnym niedojrzałych komórek blastycznych. Naciekanie szpiku przez komórki białaczkowe prowadzi do niewydolności prawidłowej hematopoezy, a w konsekwencji do niedokrwistości, małopłytkowości i neutropenii.

Ostra białaczka szpikowa jest jednym z najbardziej agresywnych i najtrudniejszych w leczeniu nowotworów hematologicznych – tym samym rokowania pacjentów są słabe. Zgodnie z polskimi danymi  mediana przeżycia całkowitego chorych zarejestrowanych w systemie NFZ w latach 2009 - 2015 z rozpoznaniem AML wynosiła 6 miesięcy, 3- i 5-letnie OS (overall survival  - całkowite przeżycie - przyp. PAP) osiągnęło, odpowiednio, tylko 26,5 proc. i 23,4 proc. chorych.

Źródło informacji prasowej: Stowarzyszenie „Hematoonkologiczni”,  Stowarzyszenie na Rzecz Walki z Chorobami Nowotworowymi SANITAS

Copyright

Wszelkie materiały PAP (w szczególności depesze, zdjęcia, grafiki, pliki wideo) zamieszczone w portalu "Serwis Zdrowie. Postaw na Wiedzę" chronione są przepisami ustawy z dnia 4 lutego 1994 r. o prawie autorskim i prawach pokrewnych oraz ustawy z dnia 27 lipca 2001 r. o ochronie baz danych. Za materiał opublikowany jako "informacja prasowa" w „Serwisie Zdrowie. Postaw na Wiedzę!” odpowiedzialność ponosi – z zastrzeżeniem postanowień art. 42 ust. 2 ustawy prawo prasowe – jej nadawca, wskazany każdorazowo jako „źródło informacji prasowej”. Wszystkie materiały opublikowane w Serwisie Zdrowie mogą być bezpłatnie wykorzystywane przez media. Zdjęcie załączone do informacji prasowej można bezpłatnie wykorzystać wyłącznie z treścią niniejszej informacji. Materiały oznaczone jako „materiał partnerski” są opracowywane przez dziennikarzy PAP we współpracy z firmami, instytucjami lub organizacjami w ramach umów na obsługę medialną. „Portal Serwis Zdrowie. Postaw na Wiedzę” ma charakter informacyjno-edukacyjny i nie może być traktowany jako źródło porad medycznych. W sytuacji problemów ze zdrowiem należy udać się po pomoc do odpowiedniego profesjonalisty medycznego.
Id materiału: 2591

TAGI:

Najnowsze

 

ZAPISZ SIĘ DO NEWSLETTERA

Co tydzień dostaniesz: najciekawsze artykuły, wywiady i filmy z Serwisu Zdrowie, a także zapowiedzi - materiałów na następny tydzień, konferencji i wydarzeń.

Postaw na wiedzę!

Regulamin

Ta strona korzysta z plików cookie. Sprawdź naszą politykę prywatności, żeby dowiedzieć się więcej.