Eksperci: w Polsce nastąpił dynamiczny postęp w leczeniu hemofilii, jest dostęp do innowacyjnych terapii, ale i luka w systemie

Postęp w leczeniu hemofilii odmienił sytuację pacjentów, którzy kiedyś doświadczali poważnych powikłań, a nawet niepełnosprawności, dziś ich choroba może być skutecznie kontrolowana za pomocą nowoczesnych metod profilaktyki i leczenia. Jednak wyzwaniem wciąż pozostaje zapewnienie równego dostępu oraz utrzymanie ciągłości opieki dla wszystkich pacjentów - ocenili eksperci podczas konferencji, na której zaprezentowano dwa raporty o sytuacji pacjentów z hemofilią w Polsce i kosztach leczenia tej choroby.

Eksperci z firmy analitycznej EconMed Europe oraz Uczelni Łazarskiego w Warszawie przygotowali pogłębione analizy dotyczące obecnego stanu, największych wyzwań oraz kierunków zmian systemu leczenia hemofilii w Polsce. W efekcie powstały dwa systemowe raporty: „Hemofilia. Stan obecny i kierunki rozwoju” Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego pod red. dr Małgorzaty Gałązki-Sobotki oraz „Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją" autorstwa EconMed Europe.

Jak zwrócili uwagę autorzy tych raportów, wnioski z obu opracowań są komplementarne i wskazują na istotną lukę systemową i nierówny dostęp do nowoczesnych terapii profilaktycznych, które poprawiają jakość życia oraz stan zdrowia chorych. Wskazali, że choć leczenie hemofilii jest objęte refundacją, dostęp do innowacyjnych metod profilaktyki ma tylko część pacjentów.

Jak zauważyła dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dziekan Centrum Kształcenia Podyplomowego oraz dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego w Warszawie, brak powszechnej dostępności stanowi istotną niezaspokojoną potrzebę zdrowotną.

„Naszym celem w tym raporcie było po pierwsze skwantyfikowanie dorobku, jaki mamy dzisiaj w polskim systemie ochrony zdrowia i powiedzenie, że dużo nam się udało, ale również nakreślenie drogi do tego, żebyśmy byli jeszcze lepsi” - zaznaczyła.

Dr Gałązka-Sobotka dodała, że w odniesieniu do dzieci chorych na hemofilię, Polska może się dzisiaj pochwalić nie tylko europejskim, a nawet światowym dostępem do leczenia, zaś w przypadku dorosłych chorych są pewne luki w systemie.

„Celem opieki zdrowotnej zorientowanej na wartość zdrowotną powinno być zapewnienie opieki, która będzie zmniejszała negatywny wpływ choroby na jakość życia, którą należy mierzyć nie tylko interwencjami konkretnymi medycznymi związanymi z kontrolowaniem choroby, ale też jakością aktywności zawodowej i społecznej” - wyjaśniła ekspertka.

Dr Michał Seweryn, prezes EconMed Europe, specjalista zdrowia publicznego i epidemiologii, współpracownik Wydziału Lekarskiego i Nauk o Zdrowiu Krakowskiej Akademii im. Frycza Modrzewskiego zwrócił uwagę, że analizy wykazały również, że całkowite koszty hemofilii daleko wykraczają poza finansowanie leków i procedur medycznych, które NFZ i MZ pokrywa w kwocie 521 mln zł na rok.

Jak zauważył, koszty pośrednie związane z absencją w pracy, ograniczoną aktywnością zawodową czy koniecznością opieki, stanowią niemalże połowę wszystkich wydatków.

Ekspert podkreślił, że zapewnienie kompleksowej opieki i skutecznej profilaktyki pozwoliłoby zredukować koszty ponoszone przez pacjentów, system, a także społeczeństwo.

„W przypadku hemofilii kluczowe znaczenie ma koordynacja opieki. Im bardziej zintegrowana jest ścieżka pacjenta i im lepsza współpraca między ośrodkami, tym skuteczniejsze leczenie. To uniwersalna zasada, która dotyczy również innych chorób rzadkich” - powiedział dr Seweryn.

Obecnie leczenie hemofilii finansowanie jest w ramach dwóch ścieżek - Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewnych Skaz Krwotocznych (NPLH), który ma charakter programu polityki zdrowotnej i obejmuje wszystkie grupy wiekowe, oraz programu lekowego B.15, dedykowanego dzieciom z ciężką hemofilią A i B. Od 2022 r. oba te programy są finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

Jak wyjaśniła dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, polski system ochrony zdrowia, doświadczony niedoborem środków finansowych, zbudował mechanizm, który ma dostarczać dostęp do nowoczesnej terapii, ale zachować zasadę gospodarnego alokowania środków publicznych.

„Od wielu lat te programy lekowe dla dzieci nam się pięknie rozwijają, ale musimy mieć prawo korzystania z postępu naukowego i dawać polskim obywatelom bez względu na wiek takie samo prawo dostępu do najnowocześniejszych technologii” - podkreśliła ekspertka.

Zdaniem dr Michała Seweryna, jednak koszty leczenia hemofilii obejmują nie tylko leki. Wskazał, że chorzy i ich bliscy często są zmuszeni do ograniczenia swojej aktywności zawodowej, co bezpośrednio wpływa na ich sytuację materialną. Część pacjentów wybiera alternatywne formy zatrudniania czy nawet pracę nieodpłatną.

„W naszej analizie pacjenci informowali m.in. o częstych zwolnieniach lekarskich, konieczności redukcji czasu pracy czy rezygnacji z aktywności zawodowej z powodu choroby. Podobne zjawisko obserwujemy wśród opiekunów dzieci z hemofilią - połowa z nich zadeklarowała, że musiała zrezygnować z pracy, a kolejne 30 procent ograniczyło wymiar etatu. To pokazuje, że ekonomiczne konsekwencje hemofilii dotykają całych rodzin” - zaznaczył ekspert.

Dlatego dziś coraz więcej uwagi poświęca się profilaktyce, która pozwala zapobiegać krwawieniom i ich następstwom. Najpoważniejsze powikłania, takie jak uszkodzenia stawów, mogą prowadzić do postępującej niepełnosprawności. Skuteczna profilaktyka nie tylko chroni sprawność pacjentów, ale również ogranicza koszty leczenia i opieki.

„Mogę powiedzieć, że w tej chwili ta opieka w Polsce nad chorymi z hemofilią jest naprawdę na dobrym poziomie. Świadczy o tym choćby ilość jednostek czynnika leczniczego, który posiadamy do dyspozycji na mieszkańca w Polsce” - powiedział prof. dr hab. n. med. Jacek Treliński Ośrodek Leczenia Hemofilii i Innych Zaburzeń Krzepnięcia Krwi z Wojewódzkiego Wielospecjalistycznego Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi.

Zwrócił jednak uwagę na pewne problemy w systemie - przede wszystkim kadrowe. Wskazał na braki rehabilitantów oraz kwestie dostawy leków do domu pacjentów, które jego zdaniem, powinny być rozszerzane na większą liczbę chorych.

Dr hab. n. med. Olga Zając-Spychała, kierownik Regionalnego Ośrodka Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych Dla Dzieci w Poznaniu podczas debaty zauważyła, że w szczególnej sytuacji znajdują się pacjenci pediatryczni, wskazując, że wczesne wdrożenie odpowiedniego leczenia i profilaktyki ma kluczowe znaczenie dla zapewnienia prawidłowego rozwoju dziecka.

„Zmiana, która nastąpiła od października polegająca na rozszerzeniu dostępności zarówno do leku podskórnego, jak i czynników o przedłużonym działaniu, pozwoli na optymalne zabezpieczenie wszystkich pacjentów pediatrycznych do ukończenia 18. roku życia” - powiedziała lekarka. Dodała, że wreszcie można mówić o dostępie do spersonalizowanej terapii, w pełni tego słowa znaczeniu.

Raporty można pobrać ze stron internetowych EconMed Europe oraz Uczelni Łazarskiego.

EconMed Europe: „Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją"

Uczelnia Łazarskiego: „Hemofilia. Stan obecny i kierunki rozwoju”

Źródło informacji: PAP MediaRoom