Materiał promocyjny

Lekarze i pacjenci apelują o szersze udostępnienie terapii podskórnej w leczeniu hemofilii

Udostępnienie terapii podskórnej dorosłym chorym na hemofilię wpłynęłoby na poprawę jakości życia pacjentów, zmniejszając u nich ilość krwawień, wizyt lekarskich i hospitalizacji – podkreślają lekarze i organizacje wspierające pacjentów.

PAP
PAP

Udostępnienie terapii podskórnej dorosłym chorym na hemofilię wpłynęłoby na poprawę jakości życia pacjentów, zmniejszając u nich ilość krwawień, wizyt lekarskich i hospitalizacji – podkreślają lekarze i organizacje wspierające pacjentów.

Hemofilia A to choroba genetyczna, która dotyczy krzepnięcia krwi. W następstwie niedoboru białka (nazywanego czynnikiem VIII), u chorych na hemofilię dochodzi do samoistnych krwawień o różnym umiejscowieniu, najczęściej wylewów do stawów. Aby zapobiec krwawieniom chorzy na ciężką hemofilię przyjmują dożylnie koncentraty czynnika krzepnięcia kilka razy w tygodniu od wczesnego dzieciństwa. W przeciwnym wypadku narażeni są na krwotoki, które mogą zagrażać ich życiu.

Alternatywą dla uciążliwych wstrzyknięć dożylnych jest terapia podskórna, oparta na leku z substancją czynną emicizumab. Jednak obecnie lek ten jest dostępny w Polsce tylko dla niewielkiej grupy chorych z hemofilią A powikłaną inhibitorem oraz od lipca 2024 roku dla wybranej grupy chorych na hemofilię dzieci.

„Emicizumab to lek bardzo skuteczny, chroni pacjentów przed samoistnymi krwawieniami. A jednocześnie istotnie poprawia jakość życia, gdyż jest podawany podskórnie i nie codziennie, tylko co jeden-, dwa- lub cztery tygodnie” – podkreśla dr Ewa Stefańska-Windyga, kierownik Poradni Zaburzeń Hemostazy Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Dodaje, że dane z badań klinicznych potwierdzone są w praktyce klinicznej. Pacjenci stosujący emicizumab nie mają praktycznie samoistnych krwawień, nie muszą też wykonywać iniekcji dożylnych, przez co jakość ich życia jest zdecydowanie lepsza, niż w przypadku osób stosujących koncentraty czynnika krzepnięcia.

„Mamy młodych dwudziesto-trzydziestoletnich pacjentów, którzy są aktywni, chcą uczestniczyć w normalnym życiu społecznym, zawodowym, rozwijać się, realizować swoje marzenia. Niestety, są mocno ograniczeni podawaniem dożylnie koncentratu czynnika krzepnięcia. Gdyby mieli możliwość stosowania leku podskórnie, raz na kilka tygodni, mogliby czuć się bezpieczniejsi na co dzień, prowadzić normalne życie i choćby wyjechać na wakacje bez konieczności zabierania ze sobą torby leków” – argumentuje dr Ewa Stefańska-Windyga.

Ekspertka podkreśla, że lekarze zajmujący się chorymi na hemofilię – żeby dobrze leczyć swoich pacjentów – powinni mieć dostęp do nowoczesnych terapii, także tych, które pojawią się w przyszłości.

„Leczenie hemofilii powinno być dostosowane do każdego pacjenta. Apelujemy o dostęp do nowych terapii, żebyśmy mogli leczyć pacjentów tak, jak na to zasługują. Chcielibyśmy mieć możliwość wyboru i korzystania z różnych leków, aby móc dopasować terapię indywidualnie dla pacjenta, gdyż każdy chory jest inny. Chcemy iść z duchem czasu” – dodaje dr Ewa Stefańska-Windyga.

O korzyściach, jakie daje terapia podskórna w leczeniu hemofilii, przekonuje mgr pielęgniarstwa pediatrycznego Paulina Szykuła-Woźniak z Fundacji „Sanguis Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne”.

„Odkąd mój dziesięcioletni syn dostaje lek z substancją czynną emicyzumab, zmieniło nam się całe życie. Odpada kłucie, a podawanie leku mamy tylko raz na dwa tygodnie. Syn określił, że jest to >>ugryzienie komara<<” – podkreśla Paulina Szykuła-Woźniak.

Dodaje, że od czterech lat, czyli odkąd jej syn przyjmuje terapię, w leczeniu nie ma żadnych problemów, w tym występujących u hemofilików wylewów. Jej zdaniem refundacja terapii podskórnej w leczeniu hemofilii powinna przysługiwać również osobom dorosłym.

„Na hemofilię choruje też mój ojciec. Przez całe życie musiał wkłuwać się w żyły, które widać u niego przez skórę. Wyglądał jak osoba nadużywająca narkotyków. Teraz jest na leku podskórnym i wszystko wraca do normy. Niebo a ziemia” – mówi Paulina Szykuła-Woźniak.

Według niej leczenie hemofilii terapią podskórną przynosi korzyści nie tylko pacjentom, ale także opłaca się z punktu widzenia systemu opieki zdrowotnej, ponieważ odciąża szpitale.

„Podpisuję się pod apelem o dostęp do nowych terapii, zarówno dla szerszej grupy pacjentów pediatrycznych, jak też dorosłych chorych na hemofilię” – mówi Paulina Szykuła-Woźniak.

Źródło: PAP MediaRoom
 

ZOBACZ PODOBNE

  • RAK STOP - informacja prasowa

    Materiał promocyjny

    Jak ograniczyć śmiertelność z powodu raka piersi? Eksperci apelują o szerszy dostęp do nowoczesnych narzędzi diagnostycznych i podkreślają emocjonalny wymiar choroby.

  • Adobe Stock

    Jak zapobiegać chorobom związanym z narażeniem na szkodliwe chemikalia? Eksperci z całej Europy spotkają się w Warszawie - trwa rejestracja na konferencję HEAL

    Materiał promocyjny

    W Warszawie 10 czerwca 2025 r. odbędzie się pierwsza międzynarodowa konferencja „Profilaktyka chorób przez ograniczenie narażenia na szkodliwe chemikalia”. Organizatorem wydarzenia jest Health and Environment Alliance (HEAL) - jedna z wiodących organizacji europejskich zajmujących się wpływem środowiska na zdrowie. Konferencja skupi się na wpływie chemikaliów na zdrowie oraz na dobrych praktykach i rekomendacjach służących ograniczaniu narażenia na ich działanie.

  • Adobe Stock/youstinka

    Czerniak – 5 liter, które ratują życie

    Czerniak ma kilka charakterystycznych cech, które zawierają się w pierwszych pięciu literach alfabetu. Wykrycie ukrytych pod nimi nieprawidłowości pozwala wygrać zdrowie, a czasem nawet życie. I choć wystarczy do tego uważność, obserwacja znamion i raz do roku kontrola u dermatologa, to wciąż zapomina się o profilaktyce, a czerniak pozostaje na pierwszym miejscu wśród nowotworów złośliwych skóry, jako ten najbardziej śmiertelny.

  • Adobe

    Eksperci wskazują, że szczepienia ochronne dorosłych to sposób na zdrowsze i dłuższe życie

    Materiał promocyjny

    Populacja w Europie szybko się starzeje, a osoby dorosłe, szczególnie po pięćdziesiątce są grupą narażoną na choroby zakaźnie i wywołane przez nie powikłania. Poprawę ich bezpieczeństwa ma zapewnić opracowywany w UE program szczepień ochronnych. Pierre Van Damme z Uniwersytetu w Antwerpii (Belgia) i prof. Paolo Bonanni z Uniwersytetu we Florencji (Włochy), założyciele Adult Immunization Board (AIB), mówią w rozmowie z PAP, jak i dlaczego powinno się zachęcać dorosłych do szczepień.

NAJNOWSZE

  • Adobe Stock

    Badania kliniczne szansą chorych na raka dzieci

    Dynamiczny rozwój badań klinicznych jest ogromną szansą na leczenie chorych na raka dzieci również w Polsce. Z danych Agencji Badań Medycznych wynika, że co roku w naszym kraju uczestniczy w nich około 25 tys. pacjentów. Wpływają one na poprawę standardów leczenia.

  • Ćwicz dla siebie i dziecka

  • Czerniak – 5 liter, które ratują życie

  • Leczenie arytmii z mapowaniem serca w 3D

  • Leczenie nadciśnienia zaraz po diagnozie daje większe szanse na zdrowie

  • Adobe

    Źródło głosu

    Wydaje się czymś tak oczywistym: otwieramy usta i mówimy. Ale zanim wypowiemy choćby jedno słowo, w naszym ciele musi uruchomić się precyzyjna maszyneria. Głos nie powstaje bowiem ani w ustach, ani w głowie. Jego źródłem są płuca, krtań, układ nerwowy i złożona gra mięśni. To jeden z najbardziej fascynujących mechanizmów biologicznych.

  • Supermoce ludzkiego ciała

  • Ruch w ciąży

Serwisy ogólnodostępne PAP