Materiał promocyjny

Lekarze i pacjenci apelują o szersze udostępnienie terapii podskórnej w leczeniu hemofilii

Udostępnienie terapii podskórnej dorosłym chorym na hemofilię wpłynęłoby na poprawę jakości życia pacjentów, zmniejszając u nich ilość krwawień, wizyt lekarskich i hospitalizacji – podkreślają lekarze i organizacje wspierające pacjentów.

PAP
PAP

Udostępnienie terapii podskórnej dorosłym chorym na hemofilię wpłynęłoby na poprawę jakości życia pacjentów, zmniejszając u nich ilość krwawień, wizyt lekarskich i hospitalizacji – podkreślają lekarze i organizacje wspierające pacjentów.

Hemofilia A to choroba genetyczna, która dotyczy krzepnięcia krwi. W następstwie niedoboru białka (nazywanego czynnikiem VIII), u chorych na hemofilię dochodzi do samoistnych krwawień o różnym umiejscowieniu, najczęściej wylewów do stawów. Aby zapobiec krwawieniom chorzy na ciężką hemofilię przyjmują dożylnie koncentraty czynnika krzepnięcia kilka razy w tygodniu od wczesnego dzieciństwa. W przeciwnym wypadku narażeni są na krwotoki, które mogą zagrażać ich życiu.

Alternatywą dla uciążliwych wstrzyknięć dożylnych jest terapia podskórna, oparta na leku z substancją czynną emicizumab. Jednak obecnie lek ten jest dostępny w Polsce tylko dla niewielkiej grupy chorych z hemofilią A powikłaną inhibitorem oraz od lipca 2024 roku dla wybranej grupy chorych na hemofilię dzieci.

„Emicizumab to lek bardzo skuteczny, chroni pacjentów przed samoistnymi krwawieniami. A jednocześnie istotnie poprawia jakość życia, gdyż jest podawany podskórnie i nie codziennie, tylko co jeden-, dwa- lub cztery tygodnie” – podkreśla dr Ewa Stefańska-Windyga, kierownik Poradni Zaburzeń Hemostazy Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Dodaje, że dane z badań klinicznych potwierdzone są w praktyce klinicznej. Pacjenci stosujący emicizumab nie mają praktycznie samoistnych krwawień, nie muszą też wykonywać iniekcji dożylnych, przez co jakość ich życia jest zdecydowanie lepsza, niż w przypadku osób stosujących koncentraty czynnika krzepnięcia.

„Mamy młodych dwudziesto-trzydziestoletnich pacjentów, którzy są aktywni, chcą uczestniczyć w normalnym życiu społecznym, zawodowym, rozwijać się, realizować swoje marzenia. Niestety, są mocno ograniczeni podawaniem dożylnie koncentratu czynnika krzepnięcia. Gdyby mieli możliwość stosowania leku podskórnie, raz na kilka tygodni, mogliby czuć się bezpieczniejsi na co dzień, prowadzić normalne życie i choćby wyjechać na wakacje bez konieczności zabierania ze sobą torby leków” – argumentuje dr Ewa Stefańska-Windyga.

Ekspertka podkreśla, że lekarze zajmujący się chorymi na hemofilię – żeby dobrze leczyć swoich pacjentów – powinni mieć dostęp do nowoczesnych terapii, także tych, które pojawią się w przyszłości.

„Leczenie hemofilii powinno być dostosowane do każdego pacjenta. Apelujemy o dostęp do nowych terapii, żebyśmy mogli leczyć pacjentów tak, jak na to zasługują. Chcielibyśmy mieć możliwość wyboru i korzystania z różnych leków, aby móc dopasować terapię indywidualnie dla pacjenta, gdyż każdy chory jest inny. Chcemy iść z duchem czasu” – dodaje dr Ewa Stefańska-Windyga.

O korzyściach, jakie daje terapia podskórna w leczeniu hemofilii, przekonuje mgr pielęgniarstwa pediatrycznego Paulina Szykuła-Woźniak z Fundacji „Sanguis Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne”.

„Odkąd mój dziesięcioletni syn dostaje lek z substancją czynną emicyzumab, zmieniło nam się całe życie. Odpada kłucie, a podawanie leku mamy tylko raz na dwa tygodnie. Syn określił, że jest to >>ugryzienie komara<<” – podkreśla Paulina Szykuła-Woźniak.

Dodaje, że od czterech lat, czyli odkąd jej syn przyjmuje terapię, w leczeniu nie ma żadnych problemów, w tym występujących u hemofilików wylewów. Jej zdaniem refundacja terapii podskórnej w leczeniu hemofilii powinna przysługiwać również osobom dorosłym.

„Na hemofilię choruje też mój ojciec. Przez całe życie musiał wkłuwać się w żyły, które widać u niego przez skórę. Wyglądał jak osoba nadużywająca narkotyków. Teraz jest na leku podskórnym i wszystko wraca do normy. Niebo a ziemia” – mówi Paulina Szykuła-Woźniak.

Według niej leczenie hemofilii terapią podskórną przynosi korzyści nie tylko pacjentom, ale także opłaca się z punktu widzenia systemu opieki zdrowotnej, ponieważ odciąża szpitale.

„Podpisuję się pod apelem o dostęp do nowych terapii, zarówno dla szerszej grupy pacjentów pediatrycznych, jak też dorosłych chorych na hemofilię” – mówi Paulina Szykuła-Woźniak.

Źródło: PAP MediaRoom
 

ZOBACZ PODOBNE

  • Badanie: większość Polaków za zakazem reklam alkoholu

    Piwo to najczęstszy wybór młodzieży sięgającej po alkohol po raz pierwszy. Nie można w tym kontekście nie wspomnieć o oddziaływaniu reklam, nawet jeśli na ekranie lub billboardzie pojawia się etykieta „zero procent”. Dlatego Fundacja GrowSpace rusza z kampanią antyalkoholową „Zero procent prawdy”. Zlecony przez nią sondaż potwierdza słuszność tej decyzji.

  • Trzeba śledziony, by wyleczyć serce

    O śledzionie zazwyczaj wiemy tyle, że „można bez niej żyć”. Jednak współczesna nauka odkrywa, że śledziona wcale nie jest zbędna – to kluczowy strażnik krwioobiegu i układu immunologicznego. Pełni jednocześnie funkcję filtra dla krwi, centrum odpornościowego reagującego na zagrożenia, magazynu krwinek oraz organu recyklingu zużytych elementów krwi. Nowe badania przynoszą zaś zaskakujące dowody, że śledziona odgrywa istotną rolę w regeneracji tkanek. 

  • RAK STOP - informacja prasowa

    Materiał promocyjny

    Jak ograniczyć śmiertelność z powodu raka piersi? Eksperci apelują o szerszy dostęp do nowoczesnych narzędzi diagnostycznych i podkreślają emocjonalny wymiar choroby. 13 maja br. w Sejmie RP odbyło się posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds. Profilaktyki Nowotworowej – RAK STOP, poświęcone jednemu z najpoważniejszych wyzwań zdrowotnych w Polsce: jak skutecznie zmniejszyć śmiertelność z powodu raka piersi i zachęcić kobiety do badań profilaktycznych. W gronie ekspertów i pacjentek wiele miejsca poświęcono potrzebie spersonalizowanego leczenia, roli testów wielogenowych oraz emocjonalnemu wymiarowi choroby, o którym wciąż mówi się zbyt rzadko.

  • Adobe Stock

    Jak zapobiegać chorobom związanym z narażeniem na szkodliwe chemikalia? Eksperci z całej Europy spotkają się w Warszawie - trwa rejestracja na konferencję HEAL

    Materiał promocyjny

    W Warszawie 10 czerwca 2025 r. odbędzie się pierwsza międzynarodowa konferencja „Profilaktyka chorób przez ograniczenie narażenia na szkodliwe chemikalia”. Organizatorem wydarzenia jest Health and Environment Alliance (HEAL) - jedna z wiodących organizacji europejskich zajmujących się wpływem środowiska na zdrowie. Konferencja skupi się na wpływie chemikaliów na zdrowie oraz na dobrych praktykach i rekomendacjach służących ograniczaniu narażenia na ich działanie.

NAJNOWSZE

  • Badanie: większość Polaków za zakazem reklam alkoholu

    Piwo to najczęstszy wybór młodzieży sięgającej po alkohol po raz pierwszy. Nie można w tym kontekście nie wspomnieć o oddziaływaniu reklam, nawet jeśli na ekranie lub billboardzie pojawia się etykieta „zero procent”. Dlatego Fundacja GrowSpace rusza z kampanią antyalkoholową „Zero procent prawdy”. Zlecony przez nią sondaż potwierdza słuszność tej decyzji.

  • Trzeba śledziony, by wyleczyć serce

  • Badania kliniczne szansą chorych na raka dzieci

  • Ćwicz dla siebie i dziecka

  • Czerniak – 5 liter, które ratują życie

  • AdobeStock

    VR - nowe narzędzie do leczenia fobii

    Zdaniem dr Agnieszki Popławskiej, Kierownika Zakładu Psychologii Organizacji i Marketingu Uniwersytetu SWPS w Sopocie psychoterapie z wykorzystaniem AI to tylko kwestia czasu. VR-owe gogle są już powszechne, teraz czas na specjalne VR-owe pokoje, gdzie można np. zmierzyć się z fobiami albo popracować nad uzależnieniami. Specjalistka przekonuje, że terapia wspomagana VR daje dużo lepsze efekty.

  • Źródło głosu

  • Supermoce ludzkiego ciała

Serwisy ogólnodostępne PAP