Materiał promocyjny

Lekarze i pacjenci apelują o szersze udostępnienie terapii podskórnej w leczeniu hemofilii

Udostępnienie terapii podskórnej dorosłym chorym na hemofilię wpłynęłoby na poprawę jakości życia pacjentów, zmniejszając u nich ilość krwawień, wizyt lekarskich i hospitalizacji – podkreślają lekarze i organizacje wspierające pacjentów.

PAP
PAP

Udostępnienie terapii podskórnej dorosłym chorym na hemofilię wpłynęłoby na poprawę jakości życia pacjentów, zmniejszając u nich ilość krwawień, wizyt lekarskich i hospitalizacji – podkreślają lekarze i organizacje wspierające pacjentów.

Hemofilia A to choroba genetyczna, która dotyczy krzepnięcia krwi. W następstwie niedoboru białka (nazywanego czynnikiem VIII), u chorych na hemofilię dochodzi do samoistnych krwawień o różnym umiejscowieniu, najczęściej wylewów do stawów. Aby zapobiec krwawieniom chorzy na ciężką hemofilię przyjmują dożylnie koncentraty czynnika krzepnięcia kilka razy w tygodniu od wczesnego dzieciństwa. W przeciwnym wypadku narażeni są na krwotoki, które mogą zagrażać ich życiu.

Alternatywą dla uciążliwych wstrzyknięć dożylnych jest terapia podskórna, oparta na leku z substancją czynną emicizumab. Jednak obecnie lek ten jest dostępny w Polsce tylko dla niewielkiej grupy chorych z hemofilią A powikłaną inhibitorem oraz od lipca 2024 roku dla wybranej grupy chorych na hemofilię dzieci.

„Emicizumab to lek bardzo skuteczny, chroni pacjentów przed samoistnymi krwawieniami. A jednocześnie istotnie poprawia jakość życia, gdyż jest podawany podskórnie i nie codziennie, tylko co jeden-, dwa- lub cztery tygodnie” – podkreśla dr Ewa Stefańska-Windyga, kierownik Poradni Zaburzeń Hemostazy Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Dodaje, że dane z badań klinicznych potwierdzone są w praktyce klinicznej. Pacjenci stosujący emicizumab nie mają praktycznie samoistnych krwawień, nie muszą też wykonywać iniekcji dożylnych, przez co jakość ich życia jest zdecydowanie lepsza, niż w przypadku osób stosujących koncentraty czynnika krzepnięcia.

„Mamy młodych dwudziesto-trzydziestoletnich pacjentów, którzy są aktywni, chcą uczestniczyć w normalnym życiu społecznym, zawodowym, rozwijać się, realizować swoje marzenia. Niestety, są mocno ograniczeni podawaniem dożylnie koncentratu czynnika krzepnięcia. Gdyby mieli możliwość stosowania leku podskórnie, raz na kilka tygodni, mogliby czuć się bezpieczniejsi na co dzień, prowadzić normalne życie i choćby wyjechać na wakacje bez konieczności zabierania ze sobą torby leków” – argumentuje dr Ewa Stefańska-Windyga.

Ekspertka podkreśla, że lekarze zajmujący się chorymi na hemofilię – żeby dobrze leczyć swoich pacjentów – powinni mieć dostęp do nowoczesnych terapii, także tych, które pojawią się w przyszłości.

„Leczenie hemofilii powinno być dostosowane do każdego pacjenta. Apelujemy o dostęp do nowych terapii, żebyśmy mogli leczyć pacjentów tak, jak na to zasługują. Chcielibyśmy mieć możliwość wyboru i korzystania z różnych leków, aby móc dopasować terapię indywidualnie dla pacjenta, gdyż każdy chory jest inny. Chcemy iść z duchem czasu” – dodaje dr Ewa Stefańska-Windyga.

O korzyściach, jakie daje terapia podskórna w leczeniu hemofilii, przekonuje mgr pielęgniarstwa pediatrycznego Paulina Szykuła-Woźniak z Fundacji „Sanguis Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne”.

„Odkąd mój dziesięcioletni syn dostaje lek z substancją czynną emicyzumab, zmieniło nam się całe życie. Odpada kłucie, a podawanie leku mamy tylko raz na dwa tygodnie. Syn określił, że jest to >>ugryzienie komara<<” – podkreśla Paulina Szykuła-Woźniak.

Dodaje, że od czterech lat, czyli odkąd jej syn przyjmuje terapię, w leczeniu nie ma żadnych problemów, w tym występujących u hemofilików wylewów. Jej zdaniem refundacja terapii podskórnej w leczeniu hemofilii powinna przysługiwać również osobom dorosłym.

„Na hemofilię choruje też mój ojciec. Przez całe życie musiał wkłuwać się w żyły, które widać u niego przez skórę. Wyglądał jak osoba nadużywająca narkotyków. Teraz jest na leku podskórnym i wszystko wraca do normy. Niebo a ziemia” – mówi Paulina Szykuła-Woźniak.

Według niej leczenie hemofilii terapią podskórną przynosi korzyści nie tylko pacjentom, ale także opłaca się z punktu widzenia systemu opieki zdrowotnej, ponieważ odciąża szpitale.

„Podpisuję się pod apelem o dostęp do nowych terapii, zarówno dla szerszej grupy pacjentów pediatrycznych, jak też dorosłych chorych na hemofilię” – mówi Paulina Szykuła-Woźniak.

Źródło: PAP MediaRoom
 

ZOBACZ WIĘCEJ

  • Adobe Stock

    Kolonoskopia – praca domowa dla pacjenta

    Patronat Serwisu Zdrowie

    Kolonoskopia to badanie, które pozwala wykryć nieprawidłowości w jelitach, często zapobiec rozwojowi raka¸ ale nawet najprecyzyjniejszy kolonoskop i najbardziej doświadczony endoskopista nie wykonają go dobrze, jeżeli pacjent nie będzie odpowiednio przygotowany – zaznacza dr hab. n. med. Anna Wiechowska-Kozłowska, specjalistka chorób wewnętrznych, gastroenterolożka szpitala MSWiA w Szczecinie.

  • Adobe

    Paradontoza - zabójca zębów

    Paradontoza to przewlekłe zapalenie tkanek przyzębia — dziąsła, więzadła przyzębia, kości wokół zęba. To nie to samo co zwykłe zapalenie dziąseł (gingivitis), które bywa odwracalne — parodontoza to moment, w którym bakterie i stan zapalny zaczynają uszkadzać struktury podporowe zębów. 

  • Muchomor sromotnikowy - najbardziej trujący grzyb w Polsce

    Jest śmiertelnie trujący, a że często bywa mylony z innymi grzybami, w tym smakowitą czubajką kanią, notuje się wiele ciężkich zatruć. Wystarczy jeden owocnik, by pozbawić życia całą rodzinę.  Prawdopodobnie po spożyciu muchomora sromotnikowego zmarła w szpitalu 88-letnia kobieta z warmińsko-mazurskiego, a jej mąż walczy o życie.

  • Adobe

    Dynia – co mówi nauka o jej wpływie na zdrowie

    Zaczął się sezon na dynie, czyli na jesienne latte, zupę krem i zapiekanki. Ale też na zainteresowanie pracami naukowców, którzy badają wartość odżywczą i potencjalne korzyści zdrowotne ze spożywania dyni. W spektrum ich zainteresowania znajdują się zarówno miąższ i skórka, jak i pestki oraz olej z pestek dyni. Choć część obserwacji pochodzi z badań laboratoryjnych czy doświadczeń na zwierzętach, coraz częściej pojawiają się też prace kliniczne wskazujące, że dynia może mieć realny wpływ na zdrowie.

NAJNOWSZE

  • Adobe

    Szkliwiak bywa złośliwy

    Choć nazwa może sugerować zwykły problem stomatologiczny, szkliwiak jest jednym z bardziej zagadkowych nowotworów żuchwy i szczęki. Mimo, że rzadko daje przerzuty, jest bardzo niszczycielski. Powstaje z komórek, które pierwotnie mają budować szkliwo zębów. Najczęściej rośnie powoli i bezboleśnie, przez co bywa wykrywany przypadkiem, na przykład podczas rutynowego zdjęcia rentgenowskiego, gdy jest już bardzo późno.

  • Kolonoskopia – praca domowa dla pacjenta

    Patronat Serwisu Zdrowie
  • Wyzwania medycyny: poprzeczne zapalenie rdzenia

  • XXI Kongres Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii

    Patronat Serwisu Zdrowie
  • Dzieci potrzebują zabawy na dworze

  • AdobeStock

    Ograniczenie sprzedaży alkoholu służy ochronie tych, którzy mają problem

    „Każde ograniczenie sprzedaży alkoholu służy ochronie osób, które go nadużywają. W Warszawie to się nie udało, bo najwyraźniej przeważyły względy finansowe. Trudno to zrozumieć” – tak wprowadzenie pilotażu takiego ograniczenia tylko w dwóch dzielnicach Warszawy: Śródmieściu i Pradze Północ skomentował dr Bohdan Woronowicz, specjalista ds. uzależnień.

  • Przeszczepienie szpiku – ratunek nie tylko w nowotworze krwi

  • Paradontoza - zabójca zębów

Serwisy ogólnodostępne PAP