Światowy Dzień Mukowiscydozy bez obiecanej refundacji

Prowadzone od wielu miesięcy rozmowy utknęły w martwym punkcie. 8 września obchodzimy w Polsce dziesięciolecie Światowego Dnia Mukowiscydozy. Niestety pacjenci wciąż pozostają bez dostępu do w pełni refundowanej kompleksowej terapii.

Fot. Flywheel
Fot. Flywheel

Jak podkreślają lekarze, jedynie leczenie oparte o farmakoterapię i fizjoterapię może skutecznie wydłużyć życie pacjentów i polepszyć komfort ich funkcjonowania.

Jak dotąd Ministerstwo Zdrowia zdecydowało się na refundację tzw. leków przyczynowych, adresowanych jedynie do grupy pacjentów o określonym genotypie, ale pozostał problem braku refundacji fizjoterapii, bez której terapia lekami "przyczynowymi" jest mało efektywna. Ponadto pozostaje grupa pacjentów, którzy nie kwalifikują się do leczenia lekami "przyczynowymi" – oni znajdują w najgorszej sytuacji, bo są pozbawieni zarówno dostępu do farmakoterapii, jak i refundowanej fizjoterapii. Niestety, rozmowy w Ministerstwie Zdrowia utknęły w martwym punkcie.

Rozmowy prowadzone w Ministerstwie Zdrowia mają na celu zapewnienie polskim pacjentom dostępu do terapii Simeox, która pozwala na optymalne leczenie, zgodne ze światowymi standardami. Pod listem do Ministerstwa Zdrowia w sprawie refundacji terapii podpisało się ponad 18 specjalistów z najważniejszych ośrodków leczenia mukowiscydozy. 

Rosa

Mukowiscydoza, kto może odziedziczyć wadliwy gen?

Mukowiscydoza jest jedną z najczęstszych chorób dziedzicznych, a nosicielem genu z defektem jest, co 25. osoba. Posiadanie go nie przekreśla szansy na zdrowe dziecko.

- W Polsce mamy skuteczny program przesiewowy w kierunku mukowiscydozy, którym objęte są wszystkie noworodki. Chcemy tak prowadzić pacjentów, aby każdy z nich mógł zostać doprowadzony do dorosłości - tak jak w krajach Unii Europejskiej. Niestety, bez odpowiednich narzędzi nie możemy zagwarantować naszym pacjentom optymalnego leczenia i wydłużenia ich życia. - mówi prof. dr hab. Dorota Sands, kierownik Kliniki i Zakładu Mukowiscydozy Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie oraz Centrum Leczenia Mukowiscydozy SZPZOZ im. Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym. 

Problem etyczny

Jak podkreślają specjaliści podpisani pod listem do Ministra Zdrowia, terapia lekowa to wsparcie dla pewnej grupy pacjentów. To połowiczny sukces. Pozostali, którzy nie mogą przyjmować leków lub z innych względów nie zostali zakwalifikowani do leczenia, są zdani sami na siebie. 

- Istnieje grupa pacjentów, u których nie można stosować potrójnej terapii lekowej. Są to pacjenci, którzy nie wytwarzają żadnego białka błonowego  - około 10 proc. populacji chorych, pacjenci, u których wystąpiły działania niepożądane po terapii przyczynowej i nastąpiło trwałe przerwanie leczenia dostępnymi modulatorami, ale też pacjenci,  którzy nie będą mogli być objęci aktualnym programem lekowym z innych powodów - informuje prof. Sands.

Eksperci dodają, że leczenie objawowe zmian w układzie oddechowym polega na drenażu oskrzeli poprzez stosowanie  mukolityków, a następnie usuwanie wydzieliny oskrzelowej poprzez fizjoterapię oddechową. Jest ona bardzo ważna w postępowaniu z chorymi na mukowiscydozę i musi być wykonywana codziennie, nawet w przypadku bezobjawowego przebiegu choroby. 

Terapia oczekująca na refundację to jedyna tak skuteczna metoda oczyszczania  drzewa oskrzelowego z zalegającej wydzieliny.  

Magiczna tabletka nie istnieje

Prof. Sands uważa, że w żadnej innej jednostce chorobowej nie osiągnięto na przestrzeni ostatnich lat tak ogromnego sukcesu terapeutycznego jak w przypadku mukowiscydozy. Jeszcze kilkanaście lat temu chorzy, umierali w okresie wczesnodziecięcym - obecnie, jeśli mają dostęp do kompleksowej terapii, dożywają wieku dorosłego. Niestety, pacjenci zbyt często ufają farmakoterapii. 

Fot. PAP/Zdjęcie ilustracyjne

10 faktów o mukowiscydozie

Czy wiesz, jaka jest najczęściej występująca choroba genetyczna? To mukowiscydoza. W „Biegu Po Oddech” w Zakopanem 3 września, którego uczestnicy wesprą chorych na mukowiscydozę, pobiegnie Justyna Kowalczyk. Poznaj 10 faktów o tej chorobie.

- Nie istnieje magiczna tabletka, która wyleczy nas z mukowiscydozy. Ponad 60 proc. pacjentów stosujących leki przyczynowe powinno równolegle przeprowadzać proces leczenia objawowego, czyli drenaż oskrzeli  i inhalacje – podkreśla prof. Dorota Sands. 

Nieoceniona rola fizjoterapii

W Polsce na mukowiscydozę choruje około 2000 osób, a rocznie diagnozowana jest u ok. 80 dzieci. Fizjoterapia u tych pacjentów jest niezwykle ważna, ze względu na wydzielinę, która musi być regularnie usuwana. Wydzielina ta gromadzi się w różnych układach, zwłaszcza w układzie oddechowym (oskrzela, płuca), ale również układzie pokarmowym i rozrodczym, upośledzając ich działanie i powodując występowanie różnych powikłań. Przede wszystkim gęsty i lepki śluz zalegający w dolnych partiach oskrzeli jest podłożem dla rozwoju bakterii.

- Drenaż to niezbędny dodatek farmakoterapii i nie może być pominięty na żadnym etapie leczenia. Niezastosowanie drenażu jednego dnia może prowadzić do zaostrzenia objawów. Zalegająca wydzielina jest wyjątkowo trudna do usunięcia w wyniku ręcznego zabiegu fizjoterapii oddechowej, dlatego rekomendujemy drenaż mechaniczny. Co więcej, pacjenci stosujący jedynie farmakoterapię mają mniejsze szanse na dłuższe przeżycie, a także nasilone objawy mogą generować kolejne schorzenia, a także poważne powikłania ze strony układu oddechowego - wyjaśnia prof. Libuse Smolikova, ze Szpitala Uniwersyteckiego Motol w Pradze.

Tykająca bomba

Mukowiscydoza jest chorobą genetyczną. Nie można się nią zarazić, ani nabyć w trakcie dorastania. Jeśli oboje rodzice są nosicielami uszkodzonego genu, to ich dziecko może urodzić się chore. Statystycznie mukowiscydozę stwierdza się w Polsce u 1 na 4000 urodzonych dzieci bez wskazania na konkretną płeć. Oznacza to, że w tym samym stopniu chorują na nią chłopcy jak i dziewczynki. Choroba jest nieuleczalna i wymaga podjęcia wielu środków terapeutycznych, które pomagają choremu walczyć z objawami. 

Częste zapalenia ucha zewnętrznego u dziecka = rezygnacja z basenu?

- Ponieważ mukowiscydoza jest chorobą wieloukładową, pacjentem musi zajmować się wielodyscyplinarny zespół specjalistów. Poza jego kierownikiem - lekarzem pulmonologiem - w zespole, który opiekuje się chorym, absolutnie niezbędni są dietetyk i fizjoterapeuta oraz inni specjaliści w zależności od typu problemów, jakie ma pacjent – tłumaczy prof. Dorota Sands.

Szacuje się, że osoby chore na mukowiscydozę obecnie mogłyby dożyć nawet 50. roku życia, jeśli mogą w porę podjąć właściwe leczenie. Choroba mocno więc skraca życie, a rodzice chorych dzieci określają ją mianem “tykającej bomby”, której wybuchu nie można przewidzieć.

****

TERAPIA SIMEOX:

Terapia Simeox polega na oczyszczaniu dróg oddechowych poprzez wibracyjny sygnał pneumatyczny Simeox®. Podczas pracy urządzenia dochodzi do upłynnienia i przemieszczenia się często gęstej i lepkiej wydzieliny z dystalnych oskrzelików do dużych oskrzeli, a następnie do jej usunięcia podczas efektywnego kaszlu. Stosując terapię Simeox systematycznie pacjent oczyszcza drzewo oskrzelowe samodzielnie, bez wysiłku, jeden zabieg trwa 15-20 minut.

Terapię Simeox stosuje się w stanach zapalnych oskrzeli oraz codziennie, w leczeniu przewlekłym chorób dróg oddechowych w celu poprawy parametrów czynnościowych płuc oraz znaczącej poprawy jakości życia pacjenta.

Terapia Simeox może być stosowana zarówno podczas hospitalizacji jak i rehabilitacji domowej.
Terapia ta jest zalecana przez lekarza i kontrolowana przez fizjoterapeutę. Stanowi nieodzowny zabieg w leczeniu mukowiscydozy, rozstrzenia oskrzeli i innych obturacyjnych chorobach układu oddechowego.

Więcej informacji udzielają:

Joanna Trakul Flywheel PR & Digital
joanna.t@flywheel.pl
511-532-142
 

ZOBACZ PODOBNE

  • Fot. PAP/P. Werewka

    Kiedy wybrać się po raz pierwszy z córką do ginekologa?

    Pierwsza wizyta dziewczynki u ginekologa to duże przeżycie, ale lepiej jej nie odkładać. Jeśli nic niepokojącego się nie dzieje, to można pojawić się w gabinecie po roku od pierwszego krwawienia, nie później jednak niż do ukończenia przez młodą pacjentkę 15 lat. Przed wizytą warto porozmawiać o tym, co czeka ją w gabinecie – radzi dr n. med. Ewa Kuś, konsultant ds. ginekologii i położnictwa Grupy Luxmed.

  • Adobe Stock

    Dziecko ze spektrum autyzmu ma inaczej, rodzice jego też

    Dziecko rozwijające się w spektrum autyzmu to wyzwanie dla rodzica. Życie z nim ma wiele odcieni. Zdarzają się wzloty i upadki, jak w życiu każdego, tylko trochę inaczej. Czym jest spektrum autyzmu w czterech ścianach, 24 godziny na dobę?  - Przyciągał uwagę jak magnes metal, pochłaniał mój czas – opisuje jedna z mam już prawie dorosłego syna z zespołem Aspergera.

  • Adobe Stock

    Kiedy zacząć myć zęby dziecku?

    O higienę jamy ustnej dziecka należy dbać jeszcze przed wyrznięciem się pierwszego zęba, a ze szczoteczką do zębów i pastą zaznajamiać, zanim wyrośnie ono z pieluch. Samodzielność w myciu zębów owszem, ale pod czujnym okiem dorosłego i to dość długo.

  • Adobe Stock

    Niejadki. Kiedy trudności w jedzeniu mają podłoże sensoryczne

    Rzadko się nad tym zastanawiamy, ale posiłek to nie tylko smak, ale cała gama doznań sensorycznych wynikających z kolorów, zapachów, konsystencji, kompozycji na talerzu. Dzieci z nadwrażliwością zmysłów mogą czuć się przytłoczone tą kakofonią i w rezultacie jeść bardzo mało i bez urozmaicenia.

NAJNOWSZE

  • AdobeStock/ JFontan

    Limit na żywienie

    Żywienie medyczne wspiera chorego w trakcie leczenia, ale ma zastosowanie także przed rozpoczęciem terapii oraz podczas rekonwalescencji, a w niektórych chorobach istnieje konieczność stałego wspierania chorego. Jak więc to możliwe, że to procedura limitowana?

  • Żelazo – toksyczne, ale niezbędne

  • Wyzwania medycyny: choroby neuronu ruchowego

  • Czy da się uchronić dziecko przed uzależnieniem?

  • Schizofrenia - odczarować mit zastrzyku

  • Adobe

    Medycyna uczy się na swoich błędach

    Współczesna medycyna wyrosła na historii wielu spektakularnych pomyłek. Do dziś są one analizowane przez naukowców i podawane studentom ku przestrodze. Niestety dawne teorie mogą też inspirować szarlatanów doby internetu, którzy wciąż próbują „leczyć” lewatywami, oczyszczającymi miksturami, pestkami moreli czy nawet ropuszym jadem.

  • Nauka kontra łysienie – mecz wciąż trwa

  • Późniejsze przejście menopauzy wiąże się ze zdrowszymi naczyniami krwionośnymi