Eksperci postulują leczenie biologiczne dla rzadkich chorób eozynofilowych
EGPA i HES, ultrarzadkie choroby eozynofilowe, w krótkim czasie prowadzą do niepełnosprawności, a w 50 proc. przypadków do śmierci w ciągu czterach lat od postawienia diagnozy. Pacjenci – głównie młode osoby – zmagają się z przewlekłym bólem, zmęczeniem i bezsilnością wywołanymi degeneracją zaatakowanych narządów wewnętrznych. W opinii ekspertów najlepsze efekty lecznicze przynosi terapia biologiczna. Konieczne jest jednak objęcie jej refundacją.
Według danych szacunkowych Ministerstwa Zdrowia na eozynofilową ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń (EGPA) oraz zespół hipereozynofilowy (HES) cierpi w Polsce łącznie ok. 700 osób. Choroby powodują eozynofile: komórki krwi określane jako granulocyty kwasochłonne - rodzaj białych krwinek, które m.in. biorą udział w reakcjach alergicznych.
W opinii prof. n. med. Kariny Jahnz-Różyk, krajowej Konsultant ds. Alergologii, diagnostyka chorób eozynofilowych trwa zbyt długo i pacjenci, u których w końcu rozpoznano HES albo EGPA, chorują już co najmniej 6-7 lat. W tym czasie ich narządy zostały poddane działaniu eozynofilów wytwarzających toksyczne substancje, co prowadzi do powstawania nacieków, które zajmują naczynia krwionośne i narządy wewnętrzne. Pacjenci doświadczają zróżnicowanych objawów, najczęściej ze strony układu oddechowego, sercowo-naczyniowego, mogą występować również objawy skórne czy neurologiczne.
„Nierozpoznanie tej choroby i leczenie innej jednostki chorobowej prowadzi do pogorszenia się sytuacji, do niepełnosprawności i może doprowadzić do zgonu. Tymczasem nawet rutynowe badanie krwi, jakim jest morfologia z rozmazem, może wskazywać na rozwój choroby eozynofilowej. Lekarz, który ogląda wyniki badania, powinien zwrócić uwagę na ilość eozynofilów we krwi obwodowej. Jeżeli ich liczba przekracza 1500, jest to wskazanie do dalszych badań specjalistycznych” – podkreśla prof. Karina Jahnz-Różyk.
Ekspertka dodaje, że po rozpoznaniu choroby wdraża się leczenie steroidami systemowymi – lekami na choroby o podłożu zapalnym, ale też nowotworowym, które są obarczone niesamowicie wysoką liczbą działań niepożądanych, co prowadzi do konieczności późniejszego leczenia powikłań, m.in. cukrzycy, otyłości czy nadciśnienia.
Przełomem w terapii rzadkich chorób eozynofilowych jest terapia biologiczna cząsteczką mepolizumab. Jest to przeciwciało monoklonalne, które neutralizuje interleukinę 5 - cytokinę odpowiedzialną za dojrzewanie, wzrost i aktywację eozynofilów. Skuteczność terapii, polegającej na podskórnym podaniu, została potwierdzona w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej (RWE).
„Mepolizumab potwierdził w badaniach klinicznych bardzo wysoką skuteczność – chorzy osiągali ok. 40 proc. trwałej remisji. Spektakularne efekty są już zanotowane w polskich ośrodkach, np. w ośrodku łódzkim, pacjenci, którzy byli w stanie ciężkim po otrzymaniu terapii mepolizumabem wstawali z wózka i zaczynali normalnie funkcjonować” – wskazuje Jakub Gierczyński, ekspert w dziedzinie ochrony zdrowia.
Preparat zawierający mepolizumab jest już dostępny w Polsce w ramach programu lekowego B.44, dla pacjentów z ciężką postacią astmy. Lekarze obecnie czekają na możliwość zastosowania tego leku u pacjentów z HES i EGPA. Potrzebna jest do tego refundacja i stworzenie jednego programu lekowego.
Znaczenie terapii biologicznej w kontekście funkcjonowania i jakości życia chorego w społeczeństwie wyjaśnia lek n. med. Grzegorz Baczewski, członek Rady Fundacji Centrum Walki z Alergią.
„Choroby eozynofilowe powodują przewlekle zmęczenie i bezsilność, pacjenci odczuwają ciągły ból, , a to powoduje dużą absencję zawodową. Pamiętajmy, że są to przede wszystkim młode osoby, które myślą o karierze, o zakładaniu rodziny, o dzieciach, więc to nie jest tylko problem osobisty, ale też społeczny. Do tego pacjenci, jeżeli są źle leczeni wysokimi dawkami sterydów czy leków immunosupresyjnych, przeżywają gehennę w życiu, bo leki prowadza do powikłań, a choroba do niepełnosprawności. To dramaty, które rzutują na psychikę, prowadzą do depresji, zniechęcenia” – zaznacza Baczewski.
W opinii Jakuba Gierczyńskiego ultrarzadkie choroby eozynofilowe stanowią wciąż jeszcze białą plamę w polskiej medycynie. Dlatego konieczne jest edukowanie lekarzy, aby te choroby rozpoznawać i diagnozować – bo są to schorzenia zagrażające życiu.
„Jednym z kluczowych warunków wzrostu świadomości lekarzy na temat tych chorób jest stworzenie rejestru dla chorób rzadkich eozynofilowych. Rejestr jest jednym z sześciu elementów nowego >>Planu dla chorób rzadkich<<, który, jak zapewniają przedstawiciele resortu zdrowia, zostanie uchwalony w czerwcu” – mówi Jakub Gierczyński.
Ekspert dodaje, że oprócz rejestru MZ planuje stworzyć także platformę informacyjną dotyczącą chorób rzadkich oraz Kartę Chorego na choroby rzadkie.
Źródło informacji: PAP Mediaroom
