Sanofi: w chorobach rzadkich jest lepiej, ale nie możemy spocząć na laurach

W ostatnich latach sytuacja osób cierpiących na choroby rzadkie w Polsce uległa wyraźnej poprawie, jednak szereg ich postulatów wciąż czeka na realizację. Zdaniem dr Joanny Lis z firmy farmaceutycznej Sanofi w pierwszej kolejności należy zająć się kluczową kwestią diagnostyki z wykorzystaniem najnowszej technologii.

Fot. Kadr z wideo
Fot. Kadr z wideo

Firma uczestniczyła w panelu poświęconym systemowemu wsparciu tej grupy pacjentów podczas Forum Ekonomicznego w Karpaczu.

Choroby rzadkie i ultrarzadkie, wbrew swojej nazwie, nie stanowią na świecie anomalii. Według definicji przyjętej w Unii Europejskiej, dotykają one kolejno 1 na 2 tys. oraz 1 na 50 tys. osób. To ogromna grupa chorób, z których większość jest uwarunkowana genetycznie. Pozostają one również bardzo trudno rozpoznawalne klinicznie, ze względu na ich różnorodność, możliwość pojawienia się symptomów zarówno u młodszych, jak i dorosłych osób oraz brak doświadczenia lekarzy, którzy na co dzień nie spotykają się z chorobami tego typu.

- Ostatnie miesiące przyniosły wyraźną poprawę położenia pacjentów z chorobami rzadkimi. Doczekaliśmy się wreszcie Planu ds. chorób rzadkich, choć wymaga on jeszcze implementacji, powołano również Fundusz Medyczny, z środków którego można finansować ich leczenie. Jednak nie możemy spocząć na laurach, a wiele kwestii wymaga poprawy lub dopracowania” – przekonywała dr Joanna Lis, dyrektor ds. MarketAccess, Sanofi Polska. Ekspertka uczestniczyła w panelu dyskusyjnym dotyczącym sytuacji pacjentów z chorobami rzadkimi podczas XXXI Forum Ekonomicznego w Karpaczu. 

Z opinią tą zgodził się Maciej Miłkowski, sekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia podkreślając, że w najbliższym czasie sytuację pacjentów poprawi m.in. określenie kierunków poprawy diagnostyki chorób rzadkich, w tym dostępności do nowoczesnych metod diagnostycznych z wykorzystaniem technologii genomowych. Uregulowanie tej kwestii jest jednym z priorytetów planu ds. chorób rzadkich.

- Oczywiście wciąż musimy się mierzyć z wyzwaniami finansowymi – budżet resortu ma swoje ograniczenia, a środki musimy rozdysponowywać sprawiedliwie pomiędzy chorobami rzadkimi i populacyjnymi. Dobra wiadomość jest taka, że z każdym rokiem tych pieniędzy jest coraz więcej – zaznaczył Maciej Miłkowski. 

Dr Joanna Lis wskazywała na kluczową rolę rozsądnego wykorzystywania środków dedykowanych pacjentom z chorobami rzadkimi. Eksperta zadeklarowała, że Sanofi, jako jedna z największych firm farmaceutycznych działających na polskim rynku, która jest bezpośrednio zaangażowana w odkrywanie, opracowywanie i upowszechnianie rozwiązań leczniczych jest gotowa zaangażować się m.in. w rozwijanie nowoczesnej diagnostyki, wykorzystującej sztuczną inteligencję czy robotyzację.

- Należy skończyć z sytuacją, w której pacjenci bezustannie wędrują pomiędzy kolejnymi specjalistami, wydając olbrzymie środki z własnych kieszeni na próby zdiagnozowania ich choroby. Warto podkreślić, że właściwe i możliwie wczesne rozpoznanie ma w chorobach rzadkich fundamentalne znaczenie – podkreślała przedstawicielka firmy Sanofi. 

Joanna Lis wskazywała również na potrzebę zmian w szeroko pojętej ocenie leków sierocych, uwzględniającej nie tylko aspekt ekonomiczny, ale również społeczny i etyczny, oraz stałego rozszerzania listy leków refundowanych o leki w chorobach rzadkich. MCDA, czyli wielokryterialna analiza decyzyjna zastosowana do oceny leków w chorobach rzadkich, mogłaby wesprzeć racjonalne finansowanie tych leków. 

W Karpaczu dobiegło końca XXXI Forum Ekonomiczne – jedno z największych i najbardziej prestiżowych wydarzeń w naszej części Europy. Od 6 do 8 września tysiące gości - liderzy polityki, gospodarki, samorządu, wybitni przedstawiciele świata kultury i nauki z całego świata, dyskutowało o najistotniejszych wyzwaniach stojących obecnie przed Polską i całym kontynentem.

Źródło informacji: PAP MediaRoom

ZOBACZ PODOBNE

  • Adobe Stock/Photographee.eu

    Kiedy wybrać się po raz pierwszy z córką do ginekologa?

    Pierwsza wizyta dziewczynki u ginekologa to duże przeżycie, ale lepiej jej nie odkładać. Jeśli nic niepokojącego się nie dzieje, to można pojawić się w gabinecie po roku od pierwszego krwawienia, nie później jednak niż do ukończenia przez młodą pacjentkę 15 lat. Przed wizytą warto porozmawiać o tym, co czeka ją w gabinecie – radzi dr n. med. Ewa Kuś, konsultant ds. ginekologii i położnictwa Grupy Luxmed.

  • Adobe Stock

    Dziecko ze spektrum autyzmu ma inaczej, rodzice jego też

    Dziecko rozwijające się w spektrum autyzmu to wyzwanie dla rodzica. Życie z nim ma wiele odcieni. Zdarzają się wzloty i upadki, jak w życiu każdego, tylko trochę inaczej. Czym jest spektrum autyzmu w czterech ścianach, 24 godziny na dobę?  - Przyciągał uwagę jak magnes metal, pochłaniał mój czas – opisuje jedna z mam już prawie dorosłego syna z zespołem Aspergera.

  • Adobe Stock

    Kiedy zacząć myć zęby dziecku?

    O higienę jamy ustnej dziecka należy dbać jeszcze przed wyrznięciem się pierwszego zęba, a ze szczoteczką do zębów i pastą zaznajamiać, zanim wyrośnie ono z pieluch. Samodzielność w myciu zębów owszem, ale pod czujnym okiem dorosłego i to dość długo.

  • Adobe Stock

    Niejadki. Kiedy trudności w jedzeniu mają podłoże sensoryczne

    Rzadko się nad tym zastanawiamy, ale posiłek to nie tylko smak, ale cała gama doznań sensorycznych wynikających z kolorów, zapachów, konsystencji, kompozycji na talerzu. Dzieci z nadwrażliwością zmysłów mogą czuć się przytłoczone tą kakofonią i w rezultacie jeść bardzo mało i bez urozmaicenia.

NAJNOWSZE

  • Adobe

    Forsycja działa przeciwzapalnie

    Forsycja cieszy oko intensywnie żółtymi kwiatami już wczesną wiosną, ale od wieków jest też znana w tradycyjnej medycynie jako roślina lecznicza. W ostatnich latach właściwości tej rośliny zaczęły przyciągać uwagę badaczy. Polscy naukowcy zbadali jej zdolność do obniżania poziomu cytokin prozapalnych w organizmie, okazało się, że może łagodzić przebieg chorób o podłożu zapalnym.

  • Nowoczesne leczenie cukrzycy to inwestycja z wysoką stopą zwrotu

  • Malaria – gotowi do diagnozy i leczenia?

  • Sezon na kleszczowe zapalenie mózgu

  • Szkoła przyszpitalna oferuje coś więcej niż edukację

  • AdobeStock/Photobank

    Depresja kasuje ochotę na życie

    „Kiedy miałam depresję, często udawałam, że wszystko jest dobrze. Chociaż moje przyjaciółki widziały, że coś się dzieje, potrafiłam postawić się na baczność i sprawiać wrażenie, że wszystko jest ok. Musiałam sama dojść do tego, że warto mówić otwarcie, ale to wymagało pozbycia się wstydu, uznania tego, że depresja to choroba” – mówi Gośka Serafin, dziennikarka, która w swoim podcaście „Bez Farbowania” pokazuje, że depresja to choroba, z którą można żyć i nie jest to powód do wstydu.

  • Odczulanie przywraca zdrowie

  • Spektrum autyzmu: diagnozy na wyrost czy faktyczny wzrost przypadków?