Odzyskane zdrowie dzięki badaniom klinicznym
Nataniel, obecnie student pielęgniarstwa, wyzdrowiał z mięsaka kościopochodnego dzięki temu, że wziął udział w niekomercyjnych badaniach klinicznych w Instytucie Matki i Dziecka (IMiD) w Warszawie. Innowacyjna terapia realnie wpłynęła na jego powrót do zdrowia. Jest szansa, że więcej pacjentów trafi do badań klinicznych, bo właśnie rusza CTIN EU, czyli Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych.
Nataniel ma 16 lat, gdy zaczyna go boleć noga. Lekarz pierwszego kontaktu stwierdza, że to od zbyt intensywnych treningów sportowych lub po prostu ból wzrostowy. Noga jednak puchnie, lekarz zleca USG.
Zaraz po rozdaniu świadectw Nataniel słyszy diagnozę – osteosarcoma prawej kości udowej z przerzutami do płuc. Mięsak kościopochodny. Zamiast wakacji seria intensywnych terapii. Nataniel i jego mama chemioterapię nazwą „domestosem”. To zaledwie początek długiego procesu leczenia. Potem przyjdą liczne operacje i intensywna rehabilitacja.
Terapia przynosi wyczekiwaną poprawę. Ale w niespełna rok pojawia się wznowa – zmiany w płucach. Znów chemioterapia plus zabiegi torakotomii płuc (chirurgiczne otwarcie klatki piersiowej w celu resekcji guza czy usunięcia zmian chorobowych). Po pół roku wyniki badań wskazują, że choroba jest wyleczona po raz drugi.
„Wróciłem wtedy do szkoły i zająłem się realizacją swoich marzeń – zrobiłem prawo jazdy, kurs strażacki, kurs pierwszej pomocy kwalifikowanej. Niestety, w kwietniu 2022 roku w czasie badania lekarze znaleźli w moim prawym udzie dwa guzki w tkance miękkiej. Biopsja potwierdziła, że nowotwór powrócił po raz trzeci. Musiałem więc znowu poddać się intensywnej kuracji. Podszedłem do tego bardzo zadaniowo, leczenie – chemia, zabieg i wracam do normalności. Przecież musiałem skończyć szkołę, chciałem zrobić kurs na prowadzenie pojazdów uprzywilejowanych (aby móc jeździć karetką), dostać się na studia, by w przyszłości pomagać chorym ludziom. Najpierw jednak musiałem wyzdrowieć” – mówi Nataniel.
Z badania klinicznego zawsze można się wycofać
Jak wygląda badanie kliniczne? Kto może wziąć w nim udział? Czego się spodziewać? Przeciętny obywatel niewiele wie na ten temat. Udział w badaniach klinicznych może dawać duże korzyści pacjentom. Ich prawa gwarantowane są międzynarodowymi i krajowymi regułami.
Jego opowieść jest jedną ze 152 historii dzieci leczonych w niekomercyjnych badaniach klinicznych w IMiD. Potwierdza, że zaawansowane terapie i nowoczesne podejście mogą mieć znaczący wpływ na powodzenie leczenia.
„Teraz jestem zdrowy i pełen sił. Zdałem maturę i studiuję na pierwszym roku pielęgniarstwa w Wyższej Szkole Zdrowia w Gdańsku. Zostałem strażakiem Ochotniczej Straży Pożarnej, a także ratownikiem w Stowarzyszeniu Na Rzecz Ratownictwa Adiutare. Chodzę na siłownię, zdrowo się odżywiam, spełniam swoje marzenia, jestem szczęśliwy i żyję pełnią życia” – cieszy się Nataniel.
Miał szczęście, że IMiD zapewnił mu dostęp do najnowocześniejszych leków i procedur, które są w trakcie testów.
„Mięsak kościopochodny, na który chorował Nataniel, jest agresywnym pierwotnym nowotworem kości, zawsze wymagającym intensywnego podejścia terapeutycznego. Niestety początkowe objawy często mylone są z innymi chorobami lub typowymi dolegliwościami okresu dojrzewania. Tradycyjne leczenie obejmuje chemioterapię oraz operacje chirurgiczne. Część z małych pacjentów nie reaguje na te metody leczenia lub występuje u nich wznowa czy przerzuty. Szansą dla tych dzieci na powrót do zdrowia są badania kliniczne. Aktualnie w Klinice Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Instytutu Matki i Dziecka prowadzonych jest sześć różnego rodzaju niekomercyjnych projektów, które dają dzieciom możliwość skorzystania z najnowocześniejszych terapii, m.in. w przypadku, gdy standardowe leczenie nie przynosi oczekiwanych rezultatów” – tłumaczy prof. Anna Raciborska, kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży w Instytucie Matki i Dziecka.
Ekspertka podkreśla, że badania z udziałem dzieci są prowadzone według specjalnie opracowanych protokołów, które uwzględniają ich unikalne potrzeby zdrowotne, rozwojowe i psychologiczne. Regulacje te gwarantują, że badania są odpowiednie dla wieku, dojrzałości i stanu zdrowia dzieci. Od rodziców lub opiekunów prawnych wymagana jest świadoma zgoda na udział ich dziecka w badaniu. Nastoletni, bardziej dojrzali pacjenci muszą również sami zgodzić się na udział w projekcie.
Na jakie nowotwory najczęściej chorują Polacy
W 2020 r. będziemy mieć w Polsce ponad 196 tys. nowych zachorowań na raka, a 118 tys. osób umrze wskutek choroby nowotworowej – wynika z prognoz opracowanych przez European Cancer Information System (ECIS) na zlecenie Komisji Europejskiej. Onkolodzy podkreślają, że rak jest groźniejszy niż nowy koronawirus! Dlatego apelują do wszystkich o to, aby z powodu trwającej pandemii nie odkładać, ani nie opóźniać diagnozowania oraz leczenia raka.
Postęp w leczeniu nowotworów u dzieci
W ostatnich dekadach poprawiły się wyniki leczenia nowotworów u dzieci, osiągając nawet 80 proc. skuteczności u pacjentów ze zlokalizowaną postacią choroby. Postęp jest możliwy dzięki nowoczesnym terapiom, które są rozwijane w czasie intensywnie prowadzonych badań klinicznych. Projekty są finansowane zarówno przez sektor publiczny, jak i prywatny. To często szansa na powrót do zdrowia dla pacjentów, u których konwencjonalne leczenie nie przyniosło rezultatów.
Dzięki możliwości skorzystania z nowoczesnej terapii osoby takie jak Nataniel mogą cieszyć się pełnią życia i realizować marzenia.
Badania kliniczne mają służyć przede wszystkim optymalizacji sposobu leczenia i poprawie jego wyników. Dają możliwość porównania nowych schematów z włączeniem dodatkowych leków, ich dawkowania czy procedur diagnostyczno-terapeutycznych. Umożliwiają stosowanie bardziej precyzyjnej i często mniej inwazyjnej kuracji. Dzięki ich rozwojowi lekarze mogą tworzyć nowe standardy postępowania, personalizować leczenie, podnosić wskaźniki wyleczalności.
„Nataniel dziś na oddziale bywa, aby potwierdzić, że wszystko jest w porządku” – podsumowuje prof. Raciborska.
Jaki jest cel badań klinicznych i jak są odbierane?
Celem badań klinicznych jest ustalenie, w jakim stopniu nowa metoda leczenia jest skuteczna. Z udziału w projektach badawczych często korzystają pacjenci, u których standardowe postępowanie nie przyniosło oczekiwanych rezultatów. Coraz częściej odchodzi się jednak od traktowania badań klinicznych jako leczenia ostatniej szansy.
Badania kliniczne są pozytywnie odbierane przez Polaków. W grudniu 2023 r. ABR SESTA na zlecenie Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży IMiD przeprowadziło badanie opinii społecznej na temat nowotworów dziecięcych. Wynika z niego, że aż 77 proc. respondentów uważa badania kliniczne nad nowoczesnymi metodami leczenia nowotworów dziecięcych za szansę dla wielu ciężkich przypadków.
Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych
Obecnie w Europie w fazie przedrekrutacyjnej lub rekrutacyjnej jest zarejestrowanych ponad 15,5 tys. badań klinicznych. Statystycznie w przypadku aż ok. 80 proc. z nich wystąpią problemy z uzyskaniem lub utrzymaniem wystarczającej próby, prowadzące do opóźnień, wzrostu kosztów lub rezygnacji z projektu. Na drodze ośrodków badawczych do pozyskania pacjentów stoi bowiem szereg przeszkód formalno-proceduralnych, a pacjenci nie są w stanie w prosty sposób znaleźć właściwego badania.
Powstała więc CTIN EU – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych. W Polsce jest dostępna pod adresem BadaniaKliniczne.pl, a w wersji anglojęzycznej na stronie ClinicalTrials.eu. Informacje o badaniach są dodawane z wielu źródeł publicznych i komercyjnych.
„Diagnostyka w przypadku dzieci jest trudniejsza ze względu na odmienne objawy i rzadkość niektórych chorób, co utrudnia zebranie odpowiedniej liczby uczestników. A więc realizacja badań wymaga współpracy wielu ośrodków badawczych w Europie” – mówi dr Łukasz Izbicki, założyciel i pomysłodawca Europejskiej Sieci Informacji o Badaniach Klinicznych.
Wskazuje też na skomplikowane etyczne i moralne aspekty badań z udziałem dzieci. Jest to wrażliwa grupa, wymagająca szczególnej ochrony praw i dobrostanu. Zgoda na udział w badaniu musi być wyrażona przez rodziców lub opiekunów prawnych, a starsze dzieci powinny być włączane w proces decyzyjny.
„Prawodawstwo europejskie, w tym Rozporządzenie UE nr 536/2014, ściśle reguluje badania kliniczne, zapewniając wysoką ochronę uczestników. W praktyce prowadzenie badań z udziałem dzieci jest jednak trudne ze względu na niską rentowność i skomplikowany proces uzyskiwania zgód etycznych” – informuje dr Łukasz Izbicki.
W celu poprawy sytuacji powstają inicjatywy wspierające badania pediatryczne – Pediatric Investigation Plans (PIPs) i sieci badawcze jak Enpr-EMA. Współpraca między ośrodkami badawczymi oraz wsparcie instytucji regulacyjnych mogą znacząco poprawić dostępność badań klinicznych dla dzieci, co przyczyni się do lepszej opieki medycznej najmłodszych pacjentów. Obecnie w Europie jest prowadzona rekrutacja do nieco ponad 2000 badań interwencyjnych w populacji dziecięcej.
Beata Igielska, zdrowie.pap.pl
Źródła:
IMiD, https://imid.med.pl/pl/
ClinicalTrials.eu, https://clinicaltrials.eu/
CinicalTrials.gov – Europe, https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/results/map/click?map.x=744&map.y=252&recrs=ab&type=Intr&mapw=1466
B. Idnay i in., 2023, Principal Investigators’ Perceptions on Factors Associated with Successful Recruitment in Clinical Trials, „AMIA Joint Summits on Translational Science”, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10283115/
Mette Brøgger-Mikkelsen i in., ed. G. Eysenbach, 2020, Online Patient Recruitment in Clinical Trials: Systematic Review and Meta-Analysis, „Journal of Medical Internet Research”, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7673977/
