Nowe terapie w hematoonkologii

Hematoonkologia jest dziś jednym z najbardziej dynamicznych obszarów medycyny. W krótkim czasie do praktyki klinicznej weszły terapie, które nie tylko wydłużają życie pacjentów, lecz także realnie zmieniają naturalny przebieg chorób nowotworowych krwi. Ten postęp rodzi jednak nowe pytania: jak finansować innowacyjne technologie, jak organizować leczenie w wyspecjalizowanych ośrodkach i jak pogodzić innowacyjność z ograniczeniami systemu ochrony zdrowia.

Adobe Stock

Coraz częściej w dyskusjach ekspertów mowa o modelu leczenia o z góry określonym czasie trwania – fixed treatment duration (FTD). W przeciwieństwie do terapii prowadzonych do progresji choroby, FTD zakłada jasno określony początek i koniec leczenia. Jak pokazuje praktyka hematoonkologii, takie podejście może mieć znaczenie nie tylko kliniczne, lecz także organizacyjne i ekonomiczne.

– Hematologia nie zwalnia, a wręcz w niektórych obszarach przyspiesza – podkreśla prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, kierownik Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Samodzielnego Publicznego Szpitala Klinicznego nr 4 w Lublinie. – Na niemal każdej liście refundacyjnej pojawiają się nowe technologie, bo standardy leczenia bardzo szybko się zmieniają.

Chłoniak - podstępny nowotwór układu odpornościowego

Chłoniaki to grupa nowotworów wywodząca się z układu chłonnego, zwanego również limfatycznym. Te złośliwe guzy najczęściej rozwijają się w węzłach chłonnych. Chłoniaki przez lata mogą nie dawać objawów, a jak się już one pojawią, to są mało charakterystyczne. Dowiedz się więcej na temat tej podstępnej choroby.

Ten postęp jest widoczny m.in. w szpiczaku plazmocytowym, przewlekłej białaczce limfocytowej czy chłoniakach. Dane płatnika publicznego pokazują, że decyzje refundacyjne z ostatnich lat przełożyły się na realną poprawę wyników leczenia – zarówno czasu wolnego od progresji, jak i przeżycia całkowitego, zwłaszcza u pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia.

Jednocześnie rośnie znaczenie terapii, które pozwalają na leczenie ambulatoryjne i ograniczone w czasie. 

– To zupełnie nowy paradygmat w hematologii – zauważa prof. Giannopoulos. – Coraz częściej nie mówimy o leczeniu „do końca życia”, ale o terapii, która ma jasno określony horyzont czasowy.

Model fixed treatment duration szczególnie wyraźnie wybrzmiewa w kontekście nowoczesnych terapii celowanych. Przykładem są schematy stosowane w przewlekłej białaczce limfocytowej, gdzie – jak wskazywali eksperci – możliwe jest łączenie inhibitora BTKi z antagonistą BCL-2 w terapii ograniczonej czasowo.
W modelu leczenia o określonym czasie trwania terapia – często w pełni doustna – może być prowadzona w ramach ambulatoryjnej opieki specjalistycznej. Dla pacjenta oznacza to mniejsze obciążenie leczeniem, a dla systemu większą przewidywalność kosztów.

Ostra białaczka szpikowa – przeszczep szpiku dał mi drugie życie

Właśnie ta przewidywalność jest jednym z najważniejszych argumentów za FTD. Leczenie prowadzone bez określonego końca oznacza, że pacjent często pozostaje na terapii przez całe życie, co zwiększa ryzyko przewlekłych działań niepożądanych oraz rozwoju oporności na leczenie, a jednocześnie stopniowo zwiększa obciążenie systemu ochrony zdrowia. Z czasem rośnie liczba pacjentów pozostających w trakcie terapii, co sprawia, że trudniej zapewnić szybki dostęp do leczenia kolejnym osobom.

Terapie ograniczone w czasie pozwalają lepiej przewidywać koszty i wydajnie zarządzać zasobami – zarówno finansowymi, jak i kadrowymi. Co ważne, FTD przynoszą korzyści nie tylko pacjentom, ale całemu systemowi: gdy jedni pacjenci kończą zaplanowane leczenie, zwalnia się miejsce dla następnych. Dzięki temu więcej osób może szybciej rozpocząć terapię, a dostęp do leczenia staje się bardziej sprawiedliwy i efektywny.

Polscy dawcy zmieniają hematoonkologiczną mapę świata

Rok 2025 okazał się rekordowy, jeśli chodzi o liczbę donacji szpiku. To 1795 dawców faktycznych komórek macierzystych lub szpiku. Część z nich pomogła więcej niż raz. Równocześnie zarejestrowano 110 tys. nowych potencjalnych dawców. Pomoc coraz częściej przekracza też granice naszego kraju – wynika z posumowania ubiegłego roku, przedstawionego przez Fundację DKMS.

Jak przyznaje Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, hematoonkologia to również jeden z najbardziej aktywnych obszarów refudacyjnych.

– Na ostatnich listach pojawiły się m.in. nowe wskazania dla blinatumomabu, glofitamab w chłoniaku z dużych komórek B oraz kolejne terapie CAR-T – wylicza. 

Praktyczne na każdej liście znajduje się terapia dla pacjentów hematoonkologicznych.

W efekcie tak dużej dynamiki decyzji refundacyjnych oraz rosnącej liczby dostępnych terapii, coraz większego znaczenia nabiera kwestia optymalizacji wydatkowania środków publicznych. W tym kontekście modele leczenia o określonym czasie trwania stają się istotnym elementem rozmowy o efektywnym wykorzystaniu środków publicznych. Umożliwiają bowiem lepsze planowanie wydatków, utrzymując wysoką skuteczność kliniczną.

Nowoczesne terapie – zarówno FTD, jak i terapie komórkowe – stawiają nowe wyzwania przed instytucjami oceniającymi technologie medyczne. Jak podkreśla Joanna Parkitna, dyrektorka Wydziału Ocen Technologii Medycznych w AOTMIT, nie oznacza to rezygnacji z HTA, lecz konieczność jej dostosowania. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji pracuje nad aktualizacją wytycznych, które mają lepiej uwzględniać długoterminowe modelowanie efektów leczenia oraz zarządzanie ryzykiem.

 – Chodzi o to, by decyzje były oparte na dowodach, ale także uwzględniały potrzeby pacjentów i możliwości systemu – dodaje Parkitna.

Niemal każdy chłoniak to odrębna choroba

Leczenie chłoniaków, czyli różnorodnej grupy nowotworów układu odpornościowego jest w Polsce na bardzo wysokim poziomie - są innowacyjne terapie. Ale wciąż kuleje szybkość diagnostyki. Chłoniak chłoniakowi nierówny - aby wiedzieć, jak leczyć, trzeba wiedzieć dokładnie, co. A dochodzenie do tej wiedzy wciąż kosztuje czas, pieniądze i olbrzymi stres pacjenta.

Eksperci zgodnie podkreślają, że nawet najlepsze terapie nie przyniosą pełnej korzyści bez odpowiedniej organizacji opieki. Prof. Giannopoulos zwraca uwagę na brak wdrożenia Krajowej Sieci Hematologicznej, która mogłaby uporządkować ścieżki pacjenta i ograniczyć nierówności regionalne.

– Nie może być tak, że mamy nowoczesne, refundowane terapie, a pacjent nie ma dostępu do hematologa – podkreśla.

Hematoonkologia coraz wyraźniej pokazuje, że innowacja nie polega dziś wyłącznie na wprowadzaniu nowych leków. Równie istotne staje się to, jak długo i w jakim modelu są one stosowane