Dostęp do diagnostyki dla osób z chorobami rzadkimi to palący problem
Choroby rzadkie dotyczą nawet 3 mln osób w Polsce i choć poprawia się dostęp do innowacyjnych leków, które bywają refundowane w naszym kraju, to wciąż nie doganiamy unijnej czołówki. Pozostaje nam również ważna lekcja do odrobienia w zakresie dostępu do diagnostyki dla pacjentów z chorobami rzadkimi – uważają eksperci Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych Infarma.
fot. Georgina Burrows/ Adobe Stock
– Odstajemy z opieką nad pacjentami z chorobami rzadkimi. Pacjent w tym systemie nadal chodzi i błądzi – zaznaczyła na spotkaniu z dziennikarzami Agnieszka Grzybowska-Zalewska, prezes Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych Infarma. Jej zdaniem konieczne jest zapewnienie pacjentom dostępu do wczesnej diagnostyki, w tym poszerzenie panelu badań przesiewowych wśród noworodków oraz wprowadzenie finansowania dla diagnostyki genetycznej, gdyż choroby rzadkie często dają niespecyficzne objawy, a na konkretne z nich cierpi niewielu pacjentów.
Chorobę określa się jako rzadką, gdy dotyka nie więcej niż 1 na 2000 osób. Do tej pory udało się zidentyfikować ok. 7000 chorób rzadkich, niestety nadal około 95 proc. z nich nie ma celowanego leczenia. Na diagnozę co czwarty pacjent czeka 5–30 lat, a wczesna i trafna diagnoza daje możliwość szybkiego leczenia i zapobiega rozwojowi choroby i powikłaniom.
Konieczne rejestry, rozwijanie ośrodków eksperckich
Przedstawiciele Infarmy odnieśli się również do zapowiedzi kontynuacji Planu dla Chorób Rzadkich, bo ten przyjęty w 2021 roku nie został w pełni zrealizowany. Prezes związku pracodawców podkreśliła, że trzeba pracować nad ośrodkami referencyjnymi, które opiekować mają się pacjentami z chorobami rzadkimi, z „uwzględnieniem tych posiadających obecnie doświadczenie w leczeniu tych schorzeń wraz z określoną ścieżką finansowania tych ośrodków”.
– Jak najbardziej potrzebne jest także stworzenie jednolitych rejestrów gromadzących dane m.in. na temat przebiegu terapii pacjentów zdiagnozowanych, ale nieleczonych. Ponadto system powinien uwzględniać i wspierać także możliwość leczenia pozaszpitalnego. Nie możemy także zapominać o poprawie dostępu do leków sierocych, ponieważ nadal mamy ogromne luki w tym obszarze – zwraca uwagę prezes Grzybowska-Zalewska.
Dostęp do leków poprawia się, ale…
Jak zauważyli przedstawiciele Infarmy, dostęp do innowacyjnych leków poprawia się, ale wiele leków dostępnych już w UE czeka na refundację w Polsce. Od momentu zarejestrowania terapii do jej objęcia finansowaniem ze środków publicznych w Polsce mijają średnio prawie trzy lata (916 dni). A gra toczy się o to, by pacjent otrzymał lek jak najszybciej. Poza tym – jak stwierdził Michał Byliniak, dyrektor generalny Infarmy – objęcie refundacją daje efekt rzuconego kamienia, czyli za taką decyzją idzie np. poprawa diagnostyki i leczenia tej konkretnej choroby.
W Polsce refundowanych jest 79 innowacyjnych technologii lekowych z obszaru chorób rzadkich z 232 takich terapii dostępnych w UE. Szybciej dostępne są one w reumatologii, onkologii, dermatologii. W 2023 roku refundacją objęto 19 nowych leków na choroby rzadkie i rozszerzono wskazania dla trzech cząsteczek. Na styczniowej liście refundacyjnej pojawiło się sześć nowych leków a dla jednej terapii rozszerzono wskazanie.
„Jeśli zapowiedzi Ministerstwa Zdrowia się potwierdzą, pacjenci mają szansę w tym roku otrzymać dostęp do kolejnych 16 leków sierocych, które są teraz w procesie refundacyjnym” – podkreślili eksperci Infarmy.
A jak wygląda sytuacja ogółu innowacyjnych terapii lekowych rejestrowanych przez Europejską Agencję Leków (EMA)? Od 2015 roku to około 70 technologii rocznie, a w latach 2021–2022 nawet po ok. 100. Polska wciąż jest na 21. miejscu na tle 27 państw UE, jeśli chodzi o dostępność do tych terapii. Przełomowy był 2022 rok, gdy włączono do refundacji w Polsce 60 innowacyjnych terapii lekowych. Czy to początek nowego, pozytywnego trendu? – zastanawiają się przedstawiciele Infarmy?
"Wszystko wskazuje na to, że tak. Co więcej z zapowiedzi wiceministra Macieja Miłkowskiego wynika, że ten trend zostanie utrzymany i że na każdej kolejnej liście refundacyjnej zawsze będą jakieś nowe cząsteczki” – podkreśla Michał Byliniak.
Polska nieznacznie poprawiła swoje wyniki na tle pozostałych krajów Grupy Wyszehradzkiej (V4), czyli Czech, Słowacji i Węgier (badanie Access Gap). W leczeniu takich chorób rzadkich jak: rdzeniowy zanim mięśni (SMA), mukowiscydoza czy ostra białaczka szpikowa jesteśmy odpowiednio na pierwszym, drugim (po Czechach) i trzecim miejscu (po Czechach i Słowacji)
W maju Infarma przedstawi zaktualizowane badanie. Niewykluczone, że te wyniki ulegną poprawie.
Perspektywa unijna
Infarma podkreśla, że obecnie „ważą się także losy tego, czy Europa będzie miejscem, w którym odkrywa się, rozwija oraz wytwarza innowacyjne terapie i w którym nowoczesne leki są szybko dostępne dla pacjentów”.
„Opracowanie nowego leku zajmuje średnio 12–15 lat, kosztuje około 8,6 mld zł i jest obarczone dużym ryzykiem niepowodzenia. Co roku przemysł farmaceutyczny inwestuje w europejskie badania i rozwój ponad 200 mld zł. Dlatego niezbędne jest przyspieszenie rozwoju badań i wyrównanie dostępu pacjentów do nowych leków, aby innowacyjne terapie – których rozwijanych jest obecnie około 8000 – były szerzej i szybciej dostępne także dla pacjentów z chorobami rzadkimi” – zaznacza związek pracodawców.
W tej chwili toczą się prace nad reformą prawa farmaceutycznego UE – pierwszą od 20 lat. Według Infarmy kluczowe jest stworzenie w Europie warunków do tego, by przyciągać innowacje i rozwijać nowoczesne technologie lekowe, a rynek europejski był konkurencyjny w skali świata.
Źródło:
Spotkanie z dziennikarzami z okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich zorganizowane przez Infarmę 26 lutego br.
materiały prasowe
