Koszty miastenii głównie po stronie pacjenta, czas na pomoc państwa
Miastenia to rzadka choroba autoimmunologiczna, która powodując męczliwość mięśni, istotnie utrudnia codzienne funkcjonowanie. Koszty związane z jej skutkami i działaniami niepożądanymi długotrwałego, standardowego leczenia w dużej części ponosi sam chory. O tym, jak to zmienić dyskutowali specjaliści i przedstawiciele pacjentów podczas konferencji, na której został zaprezentowany pierwszy raport poświęcony kosztom medycznym, społecznym i systemowym miastenii w Polsce.
Jak policzyli eksperci z firmy HealthQuest, koszty ponoszone przez społeczeństwo w związku z nieskutecznie leczoną miastenią są blisko 10 -krotnie wyższe, niż te przeznaczone w systemie ochrony zdrowia na leczenie tej choroby. To oznacza, że ciężar obciążenia miastenią spoczywa głównie na barkach samych chorych i ich rodzin.
U pacjentów dochodzi do nadmiernej męczliwości mięśni, która powoduje występowanie przejściowego niedowładu różnych grup mięśniowych, co utrudnia lub wręcz uniemożliwia osobie chorej samodzielne funkcjonowanie.
- Dla nas, miasteników często nie lada wyzwaniem są proste, banalne czynności dnia codziennego, takie jak zapięcie guzików, umycie zębów, uczesanie się, pisanie na klawiaturze, wejście do wanny, czy podniesienie się z krzesła. Mamy duże trudności z wchodzeniem po schodach, prowadzeniem samochodu, jedzeniem. Do tego dochodzi przewlekły ból, który odbiera siły, witalność i chęć do czegokolwiek. Nasz stan może pogorszyć się nagle – trudno jest nam planować kolejne dni, bo nigdy nie wiemy, czy będziemy w stanie zrealizować te plany – mówi Anna Wolska, prezes Stowarzyszenia Osób Dotkniętych Chorobami Nerwowo-Mięśniowymi „Kameleon”.
Porażenie mięśni
Objawy choroby spowodowane są atakiem patogennych autoprzeciwciał na złącza nerwowo-mięśniowe (u ponad 85 proc. chorych są to przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny).
Zazwyczaj miastenia zaczyna się od objawów ocznych: podwójnego widzenia lub opadania powieki, a czasem obu powiek. Następnie mogą dołączyć się zaburzenia mowy, gryzienia, połykania, osłabienie mięśni twarzy, a także mięśni kończyn górnych i dolnych. Infekcje, stres, duży wysiłek fizyczny mogą nasilać objawy.
Miastenia to choroba, nie lenistwo
Jestem mocno zdeterminowana, żeby walczyć o poprawę sytuacji osób chorujących na miastenię: o przyspieszenie diagnostyki, zwiększenie dostępu do leczenia, a przede wszystkim - o podniesienie świadomości społecznej na temat tej ciężkiej choroby - mówi Anna Wolska, chorująca na uogólnioną miastenię, założycielka Stowarzyszenia Osób Dotkniętych Chorobami Nerwowo-Mięśniowymi „Kameleon”.
W Polsce na aktywną, wymagającą leczenia objawowego miastenię choruje około 9,5 tys. osób. Dla większości pacjentów jest to choroba przewlekła, wymagająca leczenia przez całe życie. W jej trakcie dochodzi do zaostrzeń, w tym do tzw. przełomu miastenicznego – niewydolności oddechowej zagrażającej życiu i wymagającej hospitalizacji na Oddziale Intensywnej Terapii (OIT).
- Ryzyko przełomu miastenicznego w ciągu życia chorego wynosi 15-20 proc, a największa aktywność choroby przypada zazwyczaj na pierwsze 2-5 lat jej trwania – mówi prof. dr hab. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Kosztowny pacjent
Co piąty pacjent wymaga co najmniej jednej hospitalizacji rocznie. A średni koszt leczenia miastenika jest o 50-60 proc. jest wyższy, niż koszt hospitalizacji pacjentów z innymi chorobami mięśni – wynika to z częstszych pobytów na OIT i konieczności stosowania kosztownych procedur ratunkowych, takich jak plazmaferezy czy przetaczania immunoglobulin. Średni koszt leczenia jednego pacjenta z miastenią to 74 tys. zł, a całkowite koszty terapii immunoglobulinami tych pacjentów wynoszą 14 mln zł rocznie.
Wartość świadczeń związanych z miastenią finansowanych z budżetu NFZ wyniosła w 2022 r. ponad 53 mln zł. Największy odsetek tej kwoty wydatkowany jest na leczenie szpitalne (37 mln zł). Ci pacjenci również bardzo często korzystają z konsultacji lekarzy POZ (pacjent z miastenią dwukrotnie częściej niż przeciętny pacjent)oraz opieki ambulatoryjnej, co generuje kolejne 1,6 mln zł kosztów. Do tego należy doliczyć leki (12,8 mln zł) i (rehabilitację (1,6 mln zł).
Co ciekawe, jak ujawnił raport, koszty leczenia są wyższe wśród młodszych pacjentów, mimo że to chorzy w wieku podeszłym są najliczniejszą grupą korzystającą z świadczeń szpitalnych i ambulatoryjnych.
Ponad 50 proc. chorych jest w wieku produkcyjnym, a nawet co 2 pacjent rezygnuje z pracy zawodowej na skutek choroby. Przyczyniają się do tego nie tylko czynniki związane z samą chorobą – u części pacjentów standardowe leczenie jest niewystarczające do kontroli objawów. Zaś u większości tych, u których chorobę udaje się kontrolować, występują dolegliwe skutki uboczne i choroby współistniejące związane z przewlekłym stosowaniem glikokortykosteroidow, np. powikłania sercowo-naczyniowe, dermatologiczne, okulistyczne, metaboliczne, endokrynologiczne, infekcyjne, ze strony przewodu pokarmowego, a także neuropsychiatryczne - co generuje dodatkowe koszty w systemie opieki zdrowotnej.
Choroby rzadkie są kosztochłonne, także społecznie. Koszt świadczeń związanych z niezdolnością do pracy z powodu miastenii wynosi w Polsce ponad 40 mln zł, z czego największą część tych wydatków (72 proc.) stanowią renty z tytułu niezdolności do pracy (dane za 2022 rok) - wynika z raportu „Liczymy się z miastenią”. 1 na 3 chorych potrzebuje pomocy opiekuna, który całkowicie lub częściowo musi zrezygnować z pracy zawodowej.
- Osobną kategorią są koszty pośrednie związane z utratą produktywności - według szacunkowych wyliczeń absencja chorobowa pacjentów i ich opiekunów oraz tzw. prezenteizm, czyli nieefektywna obecność w pracy i niepełnosprawność z powodu miastenii, kosztują aż 480 milionów złotych. To oznacza, że koszty przeznaczone na leczenie miastenii przez nasz system ochrony zdrowia (53 mln zł) są blisko dziesięciokrotnie niższe niż koszty ponoszone przez samych pacjentów i ich rodziny. Ta dysproporcja jest ogromna - zauważa dr hab. n. med. Maciej Niewada z Katedry Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, jeden z autorów raportu.
Szacunkowe roczne koszty związane z niepełnosprawnością to 190 mln (w tym koszty zasiłków chorobowych i rent - 40 372 mln). Oprócz tego trzeba wziąć pod uwagę koszty związane z absencją w pracy opiekunów osób chorych (80 mln zł). A to nadwyręża budżety rodzinne.
- Połowa z nas przechodzi na rentę, wielu z nas żyje na skraju ubóstwa i podejmuje się zbierania pieniędzy przez zbiórki publiczne na rehabilitację, leczenie czy opiekę psychiatryczną – wylicza Anna Wolska.
Zły stan psychiczny
U połowy pacjentów z miastenią występują również depresyjne zaburzenia nastroju, które potęgują towarzyszące miastenii, poczucie zmęczenia.
- Mam częste zaostrzenia, jestem leczona immunoglobulinami. Dwukrotny covid, który przeszłam w pandemii zakończony przełomem miastenicznym, a także choroby współistniejące choroby spowodował, że stałam się uciążliwym pracownikiem.
Połączenie leczenia z pracą było w moim przypadku wyjątkowo trudne, bo jestem pedagogiem i terapeutą (zdaniem lekarzy, stres i napięcie związane z wykonywanym przeze mnie zawodem, dodatkowo źle wpływało na mój stan), w efekcie musiałam przestać pracować. Wiele lat kształciłam się, bardzo lubię swój zawód, ale teraz nie mogę go wykonywać. My, pacjenci chcielibyśmy być potrzebni społeczeństwu, ale czasem jest to zbyt trudne - i to też powoduje duże obciążenie psychiczne – zwraca uwagę Sylwia Łukomska ze Stowarzyszenia „Miastenia Gravis FACE to FACE”.
Trzeba też dodać, że jeśli w rodzinie jedna osoba choruje na chorobę nerwowo-mięśniową, dotyka to całą rodzinę, Wiele zależy od sposobów leczenia, ale nikt nie jest przygotowany na tak ciężki temat.
- Kiedy dowiadujesz się o chorobie tuż po studiach, zaczynając dorosłe życie, diagnoza jest dramatem nie tylko dla samych chorych, ale też ich rodziców czy partnerów. By uspokoić pacjenta po diagnozie lub komplikacjach związanych z przebiegiem choroby przydałoby się wsparcie.Wiele osób na własną rękę poszukuje informacji, jak pomóc osobie chorej, ale nie ma edukacji dla rodzin, w dodatku za wszystko musimy płacić sami. To rodzi frustrację – zwraca uwagę Katarzyna Kozłowska z Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych, która opiekuje się chorą córką.
Ograniczenia związane z niemożnością wykonywania pracy powodują tak duże obciążenie, że chorzy często popadają w depresję, co pogłębia chorobę, powoduje absencję w pracy, a w konsekwencji stres i pogorszenie stanu chorego oraz… dodatkowe koszty.
- Jako Stowarzyszenie dostrzegamy, jak bardzo duże są to problemy - chorzy nie radzą sobie z nieprzewidywalnością choroby i skutkami ubocznymi leków. Są spychani na margines społeczny, zamykają się w swoich domach i swoich światach. Niekiedy przez całe lata nie czują się akceptowani, więc często nie przyznają się do swojej choroby, muszą korzystać z psychoterapii, która być może nie byłaby konieczna, gdyby mieli szeroki dostęp do innowacyjnego leczenia – podkreśla Marlena Pasternak ze Stowarzyszenia Chorych na Miastenię „Gioconda”.
Choroba na całe życie
Miastenia może mieć bardzo zróżnicowany i nieprzewidywalny przebieg, lecz nie ma markera biologicznego, który pozwoliłby określić, jak pacjent będzie chorował. Leczenie zaczyna się od leków objawowych, ok. 1/3 chorych wymaga leczenia immunosupresyjnego, zaś kolejna część pacjentów ma wskazania do chirurgicznego usunięcia grasicy.
- Terapię dostosowujemy na tu i teraz, nie mogę rozpisać jej na lata, szczególnie w początkowych latach, bo choroba jest nieprzewidywalna. Postawą opieki jest informowanie chorego o tzw. czerwonych flagach, czyli objawach, przy których trzeba reagować natychmiast. Mamy leki, ale wiele z nich ma niestety długą listę działań niepożądanych – mówi prof. Kostera - Pruszczyk.
Miastenia często zaczyna się dramatycznie: od przełomu miastenicznego, ale w wielu przypadkach potem jest już lepiej. Jednak nie u wszystkich. I niestety nie zawsze możliwe jest życie bez działań niepożądanych, szczególnie uciążliwa jest osteoporoza posterydowa i chroniczny ból.
- To błędne koło, bo miastenia powoduje ból, więc rezygnujemy z wielu zajęć, mało się ruszamy, co nasila z kolei bóle kręgosłupa. Potrzebujemy rehabilitacji, ale darmowy dostęp do niej jest ograniczony. Jednorazowa wizyta u osteopaty nie wystarczy, a poza tym musi to być doświadczona osoba, która będzie wiedziała, jak zająć się takim chorym. Ja jestem w domowym leczeniu wentylacyjnym, dwa razy w tygodniu mam opiekę fizjoterapeutki, która uczy mnie oddychać i robi masaże kręgosłupa - bez tego nie byłabym w stanie funkcjonować. Nie każdy może sobie na to pozwolić - mówi Anna Wolska ze Stowarzyszenia „Kameleon”.
Warto też dodać, że o ile kortykosteroidy są refundowane, to już leczenie skutków tej terapii, o których wspomina pani Anna – nie.
- Po sterydoterapii bardzo wysusza nam się skóra, konieczne jest stosowanie dermokosmetyków. Policzyłam, że w ubiegłym roku na wszystkie preparaty i leki wydałam 20 tys. zł. – mówi pacjentka.
Poważna choroba, której otoczenie może nie dostrzegać
Co pomyślisz o kimś, kto rano myje okno, a po południu twierdzi, że nie może wynieść talerza do kuchni, bo nie ma siły? O młodej kobiecie siedzącej w tramwaju, choć brakuje miejsc dla starszych, a nie wygląda na taką, która ma do tego prawo? A może cierpi bardziej niż wielu seniorów? Dowiedz się o miastenii zanim niesłusznie kogoś ocenisz.
- Dlatego tak bardzo czekamy na nowe, skuteczniejsze leczenie i uwolnienie pacjentów od niepożądanych efektów – dodaje prof. Kostyra-Pruszczyk.
Specjalistka zwraca też uwagę, że bliscy jej pacjentów również chorują, a często są jedynymi osobami, na które miastenicy dotąd mogli liczyć.
- Nie raz słyszałam: proszę o więcej leków, bo mam ciężko chorego męża i już nie daję rady. To podwójny dramat – opowiada.
Konieczna skoordynowana opieka i dostęp do nowoczesnych terapii
Zdaniem specjalistów, aby poprawić sytuację chorych na tę rzadką chorobę, należy zapewnić lepszy dostęp do neurologów, zwiększyć wiedzę na temat miastenii wśród lekarzy specjalistów i POZ, wdrożyć opiekę koordynowaną. Szansę na zmianę daje dodatkowo udostępnienie innowacyjnych terapii, zwłaszcza tym pacjentom, w przypadku których leczenie nie pozwala na kontrolę choroby.
EMA zarejestrowała już 5 nowych innowacyjnych substancji w leczeniu miastenii, jednak w Polsce spośród nich tylko jedna jest refundowana przez Ministerstwo Zdrowia i to dla bardzo wąskiej grupy.
- Nowoczesne terapie w miastenii charakteryzuje unikalny mechanizm działania, bardzo dobra skuteczność kliniczna, trwała redukcja nasilenia choroby. A to oznacza rzadszą konieczność stosowania immunosupresji, mniejsze ryzyko zaostrzeń i przełomów miastenicznych wymagających stosowania kosztownych terapii ratunkowych, mniejszą konieczność korzystania z opieki zdrowotnej szpitalnej i ambulatoryjnej. Dla 15 proc. chorych, dla których dostępna obecnie terapia jest nieskuteczna, przez co podlegają wielokrotnym hospitalizacjom, możliwość leczenia nowoczesnymi lekami może stanowić rewolucyjną zmianę – ocenia prof. Agnieszka Słowik, konsultant krajowy w dziedzinie neurologii, kierownik Oddziału Klinicznego Neurologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.
Zdaniem specjalistów, lepsza kontrola choroby dzięki nowym terapiom może znacząco obniżyć koszty pośrednie związane z chorobą i przede wszystkim poprawić warunki życia pacjentów w wymiarze osobistym i społecznym.
- Dowody kliniczne wskazują na to, że stosowanie innowacyjnych leków może poprawić stan zdrowia oraz jakość życia pacjentów z miastenią – zwraca uwagę prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, kierownik Klinicznego Oddziału Neurologii SPSK Nr 4 w Lublinie.
Rewolucja w leczeniu
Raport „Liczymy się z miastenią” powstał między innymi po to, by uświadomić decydentom, że korzystanie z nowoczesnych terapii pozwala zmniejszać koszty leczenia, podobnie jak kilka lat temu stało się w stwardnieniu rozsianym (SM).
- Jesteśmy w przełomowym momencie, bo pojawiają się leki o nowym mechanizmie działania, celnie dostosowanym do patomechanizmu miastenii. To niesłychanie ważne z punktu widzenia pacjenta, bo one zaczynają działać bardzo szybko – o ile przy niektórych lekach doustnych na efekty trzeba czekać od 6 do 12 miesięcy, to w przypadku nowoczesnych terapii poprawa jest widoczna w ciągu kilku dni, a nawet godzin. Bardzo chciałabym, by wskazania do ich stosowania były szersze – mówi prof. Kostera – Pruszczyk.
Eksperci: w neurologii mamy coraz lepsze leki, potrzebna jest reorganizacja systemu
Pacjenci neurologiczni mają coraz lepszy dostęp do nowoczesnych i skutecznych leków, potrzebna jest jednak reorganizacja lecznictwa neurologicznego i zwiększenia nakładów z budżetu, bo zapadalność na choroby neurologiczne szybko rośnie - ocenili eksperci uczestniczący w debacie na temat wyzwań diagnostycznych i terapeutycznych w neurologii.
Szczególnie, że według najnowszych doniesień im szybciej zostanie włączona nowoczesna terapia, tym lepsze daje efekty.
- Mam 30-letnią pacjentkę, która zachorowała jako nastolatka – jeszcze niedawno pomimo leczenia immunosupresyjnego jej stan się pogarszał, miała nawet problem z przewracaniem się w łóżku na drugi bok – potrzebowała do tego pomocy. Teraz chodzi, śpiewa i właśnie wybiera się na wakacje – mówi neurolożka.
Specjaliści podkreślają, że to szczęście, iż niemal równocześnie pojawiło się pięć nowych terapii, bo wprowadzenie leku na rynek to długi proces.
- Pierwszy lek został już wprowadzony, kolejne są w trakcie. I ważne, by działo się to poprzez programy lekowe, bo to daje pacjentom ustawowe gwarancje uzyskania terapii – mówi prof. Słowik.
Neurologia to obecnie dziedzina najszybciej rozwijająca się w całej medycynie. Choć w Polsce mamy małe opóźnienie względem Zachodu, kierunek zmian jest zachowany.
- Dotychczas w chorobach nerwowo-mięśniowych brakowało odkryć nowych metod leczenia, a ponieważ są to choroby przewlekłe, w których dochodzi do trwałego uszkodzenia struktur, po wielu latach nie wszystko można cofnąć. Gdy zapanujemy nad chorobą, ona często się wycisza, a wtedy możemy oczekiwać spektakularnego powrotu do pełnienia funkcji organizmu.
Dziś tworzymy stabilny system dla miastenii i liczymy na to, że uda się osiągnąć takie postępy, jak stało się to w przypadku SM – mówi prof. Rejdak.
- Mam nadzieję, że nadejdzie czas, gdy przestanę być wiecznie zmęczona, że miną objawy, które utrudniają mi normalne funkcjonowanie. Pokładam w tych nowych lekach wielkie nadzieje – podsumowuje pacjentka Anna Wolska.
Źródło:
Konferencja „Liczymy się z miastenią”, 28 maja 2024r.
