Innowacyjne terapie bliżej polskich pacjentów? Są pewne „ale”
Czy polscy pacjenci mają dostęp do nowoczesnych terapii? Listy leków refundowanych zmieniają się w ostatnich latach często, nowelizowane są też programy lekowe. Jednocześnie często organizacje pacjenckie i towarzystwa lekarzy narzekają na ograniczony dostęp do najnowszych leków. Sytuacja w odniesieniu do kilkunastu chorób badana jest w ramach projektu Access GAP.
To projekt, w którym opracowano specyficzne wskaźniki mierzące dostęp pacjentów do leków w krajach Grupy Wyszehradzkiej (V4). W ramach projektu wybrano 12 obszarów terapeutycznych (chorób) w trzech kategoriach (choroby onkologiczne, choroby rzadkie, choroby przewlekłe), które – jak opisują autorzy projektu – służą jako typowe przykłady dla opisania i oceny dostępu pacjentów do innowacyjnych terapii. Oceniano te obszary, w których na przestrzeni 2010-2020 r. wprowadzono w Europie nowe możliwości leczenia (zarejestrowała je Europejska Agencja Leków). Do oceny wybrano:
- raka piersi,
- raka niedrobnokomórkowego płuca;
- raka jajnika,
- raka prostaty
- ostrą białaczkę szpikową;
- chłoniaka;
- SMA;
- mukowiscydozę;
- cukrzycę;
- stwardnienie rozsiane;
- astmę;
- chorobę Parkinsona.
Wszystkie obszary terapeutyczne oceniano za pomocą zestawu ośmiu wskaźników, które odzwierciedlały różne aspekty dostępności do terapii (m.in. dostępność cenową czy wytyczne kliniczne leczenia danej jednostki chorobowej). Dane są dostępne na stronie internetowej www.gapv4.eu, a projekt zaprezentował Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA.
Rezultaty? Pomimo tego, że w ciągu ostatniego roku Polska poprawiła swój wynik, podobnie jak pozostałe kraje Grupy Wyszehradzkiej (V4), jeśli chodzi o dostępność pacjentów do innowacyjnych leków i diagnostyki, to nadal nie jest ona zadowalająca. Pacjenci wciąż zbyt długo czekają, a refundacja często obejmuje nie wszystkich pacjentów z daną chorobą. Średni czas oczekiwania na refundację w Polsce to 836 dni – wynika z najnowszego raportu Access GAP.
Jest poprawa w Polsce
W ubiegłym roku Polska zanotowała najsłabszy wynik ze wszystkich krajów V4. W tym roku jednak ogólny wskaźnik Access GAP dla Polski znacząco się poprawił. Wzrósł do 53 pkt. z 42 pkt. (w stupunktowej skali). Liderem pozostają Czechy (67 pkt.), w tyle Węgry (47 pkt.). Wyprzedzają nas Słowacy (55 pkt.).
Polska poprawiła swój wynik względem ubiegłego roku w trzech badanych obszarach terapeutycznych – w onkologii, chorobach rzadkich i przewlekłych. Zestawienie pokazuje, że najbardziej poprawił się dostęp do innowacyjnych leków dla pacjentów z mukowiscydozą (wzrost wskaźnika do 57 pkt. z 33), z ostrą białaczką szpikową (wzrost do 50 pkt. z 34) oraz rdzeniowym zanikiem mięśni - SMA (wzrost do 71 pkt. z 31).
Są jeszcze pewne „ale”
Co prawda coraz więcej terapii w Polsce jest refundowanych, ale wyzwaniem nadal jest czas, który upływa od momentu zarejestrowania leku do momentu refundacji. Z raportu wynika, że Polska pozostaje pod tym względem w tyle za wieloma krajami europejskimi. Niejednokrotnie na innowacyjne terapie polscy pacjenci czekają nawet latami. Średni czas oczekiwania na terapię stosowaną w astmie waha się od 662 do 1678 dni, w SMA wynosi 836 dni. Najdłużej na dostęp do leków czekają pacjenci chorzy na cukrzycę (1906 dni) i na chorobę Parkinsona (po raz pierwszy w tym roku ta choroba brana była pod uwagę w zestawieniu).
- Dwa podstawowe wyzwania to czas i populacja. Jeśli chodzi o udostępnianie nowych leków, to bylibyśmy co najmniej hipokrytami, gdybyśmy powiedzieli, że to się nie dzieje. Należy to docenić. Niemniej jednak istotne jest to, byśmy to tempo utrzymali i tego trendu nie zahamowali – podkreślił podczas prezentacji wyników Michał Byliniak, dyrektor generalny Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA, który reprezentuje 24 działające w Polsce firmy sektora farmaceutycznego, prowadzące działalność badawczo-rozwojową i produkujące innowacyjne leki.
Zaznaczył też, że istotne jest to, by stale powiększać grono pacjentów objętych bezpłatnymi lekami. Aby mogło tak być, konieczne jest zwiększanie nakładów na ochronę zdrowia.
Refundacja pod lupą
Komentujący wyniki raportu Access GAP, zwrócili uwagę, że dokument ma wydźwięk „słodko-gorzki”.
- To ulubiony smak Ministerstwa Zdrowia, bo słodki osładza nam serca w udostępnianiu nowych technologii (…), gorzki motywuje nas do większych wysiłków – skwitował Mateusz Oczkowski, Naczelnik Wydziału Refundacyjnego w Departamencie Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia.
Jak wskazał ekspert z MZ resort obawiał się długo diabetologii, bo cukrzyca to choroba przewlekła, na którą choruje sporo pacjentów (ok. 3 mln) i jest wymagająca finansowo. Ale od 2021 roku pojawiły się nowe refundacje, które znalazły się nie tylko w programach lekowych, ale także w aptekach. Natomiast w ciągu ostatnich 12 miesięcy dołączyła do tego tylko jedna cząsteczka, która otrzymała refundację. Prof. dr hab. n. med. Dorota Zozulińska-Ziółkiewicz, kierownik Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych i Diabetologii, Uniwersytet Medyczny w Poznaniu, do niedawna prezes Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego wyjaśniła, że to częściowo konsekwencja tego, że w ostatniej dekadzie, w kontekście nowych technologii lekowych w diabetologii, bardzo dużo się działo. Wyraziła też nadzieję, że w Polsce ta dostępność do nowych technologii w leczeniu cukrzycy będzie coraz bardziej zbliżać się do przedstawianych co roku przez towarzystwo rekomendacji.
- Istotne jest to, by pacjent już na samym starcie, przy rozpoznaniu cukrzycy typu 2, mógł dostać terapię, która wpłynie na lepsze, skuteczniejsze, bezpieczniejsze leczenie, dające szanse na dłuższe życie bez powikłań – podsumowała ekspertka.
Oddech w astmie?
Z kolei prof. dr hab. n. med. Andrzej Mariusz Fal, kierownik Kliniki Alergologii, Chorób Płuc i Chorób Wewnętrznych CSK MSWiA w Warszawie zwrócił uwagę, że - w kontekście dostępności innowacyjnych terapii - niepokój budzi długi okres oczekiwania na refundację.
- Pewnie gdzieś na końcu chodzi o pieniądze (...) Koszt leków postrzegany jest jako wydatek. Większość analiz uwzględnia koszt pośredni. W astmie jest on bardzo wysoki. Według Amerykanów to nawet do 60-70 proc. kosztów całkowitych w niektórych populacjach wiekowych. To znaczy, że osoba chorująca na astmę, źle leczona nie pracuje, a to w dużej mierze osoby młode, w wieku produkcyjnym. Tutaj jeśli chcemy weryfikować to spojrzenie na oszczędności - to przez pryzmat tych kosztów pośrednich – zapewnić możemy zgodę, również Ministerstwa Zdrowia, na poszerzanie pakietu tych leków. Nie oszukujmy się, w każdym kraju jest tak, że drugim ministrem zdrowia jest minister finansów (…) Wiele krajów włączyło koszty pośrednie do analizy. Dobrze by było zachęcić Polskę do takiego systemowego rozwiązania – zaznaczył prof. Fal.
SMA liderem w dostępności do innowacyjnych terapii
W chorobach neurologicznych wiele pozytywnego się wydarzyło.
- W neurologii jest dużo grup chorobowych. SMA jest chorobą rzadką, a pozostaje liderem w tej chwili, jeśli chodzi o dostępność do terapii. Była też mowa o stwardnieniu rozsianym (SM), gdzie dokonaliśmy ogromnego skoku, jeśli chodzi o dostępność do najnowszych leków. Co do choroby Parkinsona pojawiają się nowe preparaty – leki uzupełniające. Sytuacja też się tutaj poprawiła. Mamy program zaawansowanej fazy tej choroby. Tutaj dominują terapie inwazyjne – głęboka stymulacja mózgu, duodopa podawana dojelitowo, apomorfina podawana podskórnie – wyliczył prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, Prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, kierownik Klinicznego Oddziału Neurologii SPSK Nr 4 w Lublinie.
Jednocześnie profesor zwrócił uwagę na ogromne wyzwanie w neurologii, bo postęp w tej dziedzinie jest ogromny. Otóż dochodzą nowe terapie, które są rejestrowane na razie za oceanem, ale wkrótce pewnie też pojawiają się w Europie.
- W neurologii ten postęp jest tak ogromny, że za chwilę ministerstwo będzie miało dużo pracy – choroby neurozwyrodnieniowe, choroba Alzheimera, Parkinsona - w modyfikacji przebiegu tej choroby, ale też stwardnienie zanikowe boczne. Mamy już lek zarejestrowany w Stanach, teraz czekamy na rejestrację w Europie, także na pewno będzie się tutaj sporo działo – podkreślił profesor.
Onkologia – priorytet MZ
Eksperci byli zgodni, że priorytetem w polityce refundacyjnej pozostaje onkologia, choć obok innowacyjnych leków, bardzo istotną kwestią, która przyczynia się do skuteczności leczenia nowotworów jest szybka, trafna, ale też pogłębiona diagnoza.
- To nie są tylko innowacyjne leki, ale też diagnostyka, która jest podstawą tego, co dzieje się w onkologii. Bez dobrej diagnostyki podstawowej, gdy rozpoznajemy proces nowotworowy i tej pogłębionej, gdy robimy badania molekularne nie jesteśmy w stanie leczyć. To nie tylko refundacje tych leków są innowacją (…) Jeżeli nie będziemy dobrze zorganizowani, nie będziemy mieli szybkiego rozpoznania i wejścia chorego na szybką ścieżkę leczenia onkologicznego, to leki na nic się zdadzą – podkreśliła dr hab. n. med. Bożena Cybulska-Stopa, Lekarz Naczelny do spraw Onkologii Klinicznej Dolnośląskiego Centrum Onkologii Pulmonologii i Hematologii we Wrocławiu.
Zdaniem ekspertki nie do przecenienia jest też efektywna organizacja opieki nad pacjentem. Ten aspekt powinno się również uwzględniać w raporcie.
– Bez dobrej organizacji, nie pójdziemy do przodu – zaznaczyła. Jednocześnie zwróciła uwagę na to, że każdy pacjent, bez względu na adres zamieszkania powinien mięć taki sam dostęp do świadczeń.
- Jeżeli spojrzelibyśmy 10 lat wstecz, to programy lekowe dostępne były tylko w dużych ośrodkach onkologicznych. Obecnie mogą być stosowane w mniejszych oddziałach chemioterapii tzw. oddziałach chemioterapii dziennej w miastach powiatowych. To wyjście leczenia systemowego spoza dużych miast i rozłożenie - dość równomierne w tej chwili w Polsce - powoduje to, że pacjenci mają dostęp do tych innowacyjnych technologii. To właśnie jest połączenie innowacyjnej organizacji z innowacyjnością cząsteczek - podkreśliła dr hab. n. med. Bożena Cybulska-Stopa.
- Co z tego, że pacjent będzie miał super innowacyjne leczenie, które będzie dostępne na przykład tylko w Krakowie, a w Zakopanym już go nie otrzyma? Przejechanie 120 km w terenie górzystym jest praktycznie niemożliwe – zwróciła uwagę ekspertka na ten często występujący powód, który zdecydowanie utrudnia pacjentom dostęp do opieki.
Klaudia Torchała, zdrowie.pap.pl
