Kongres Wyzwań Zdrowotnych: szpiczak wymaga specjalnego traktowania
Szpiczak plazmocytowy to nadal choroba nieuleczalna i nawrotowa, w leczeniu której niezbędny jest stały dostęp do wachlarza najnowocześniejszych terapii. Tylko w ten sposób można uzyskać maksymalne wydłużenie życia pacjentów – podkreślali eksperci podczas VIII Kongresu Wyzwań Zdrowotnych.
Szpiczak plazmocytowy to nowotwór złośliwy układu krwiotwórczego, który wywodzi się z plazmocytów, czyli komórek układu odpornościowego. Optymalnym metodom jego leczenia poświęcony był w dużej części panel dyskusyjny „Hematoonkologia – dostępność leczenia i organizacja systemu”, odbywający się w ramach Kongresu Wyzwań Zdrowotnych w Katowicach.
Jak wskazywał prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, kierujący też Oddziałem Hematologicznym Centrum Onkologii Ziemi Lubelskie, w wyniku tej choroby jest głęboko upośledzony cały układ odpornościowy.
- Przebieg szpiczaka jest nawrotowy, czyli niestety, nie możemy mówić o całkowitym wyleczeniu chorych, mimo że remisje po przeszczepieniu szpiku potrafią trwać 10 lat i powyżej – mówił prof. Giannopoulos, dodając, że u większości pacjentów nawrót następuje w ciągu 2-3 lat od rozpoczęcia pierwszej linii leczenia.
Dlatego – jak podkreślił - konieczne będą kolejne linie terapeutyczne.
W podobnym duchu wypowiadał się dr. hab. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Chorób Rozrostowych Układu Krwiotwórczego, Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, prezes zarządu Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.
- Od początku musimy zakładać, że pacjent, który będzie leczony najskuteczniejszą terapią w linii pierwszej, w ramach linii drugiej będzie musiał otrzymać inną terapię, i kolejną, i kolejną… . Czyli z założenia jest to choroba przewlekła, gdzie wymagana jest sekwencyjność leczenia – tłumaczył prof. Dytfeld.
Jak zaznaczył, ten mechanizm implikuje konieczność pojawiania się nowych terapii, które „będą zaspokajały potrzeby tej opornej choroby w kolejnych liniach, by zapewnić jak najdłuższe życie pacjentom”.
Eksperci uczestniczący w debacie zwracali uwagę, że długość życia chorych, dzięki wprowadzaniu nowych terapii i zaspokajaniu tych kolejnych linii, istotnie się wydłużyła. Można mówić już o kilkunastu latach przeżycia w porównaniu do kilku lat, jak miało to miejsce przed dwoma dekadami. Zauważalna jest też poprawa jakości metod leczenia, gdyż obecnie większość terapii odbywa się w większości w warunkach ambulatoryjnych, a nie – jak dawniej - w warunkach szpitalnych.
Perspektywa pacjentów
O sytuacji chorych ze szpiczakiem mówił też przedstawiciel środowiska pacjentów, Łukasz Rokicki, prezes zarządu Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.
- W 2019 roku zaczęły się pojawiać nowe terapie w początkowych i dalszych liniach leczenia. Jako środowisko pacjentów widzimy bardzo dużo pozytywnych zmian, jednak musimy już patrzeć w przyszłość – ocenił.
Wielu pacjentów zdiagnozowanych przed 2018 rokiem nie miało możliwości leczenia nowoczesnymi terapiami i dziś w 4. linii mają ograniczone możliwości terapeutyczne.
Jak zaznaczył, pacjentom bardzo zależy na dostępie do indywidualnego leczenia.
- Nie ma jednego szpiczaka, są szpiczaki. Każdego się leczy inaczej. Jeden nabiera oporność na to, inny na tamto. Dlatego chcemy, by tych nowoczesnych terapii było jak najwięcej – przyznał Łukasz Rokicki.
Chorzy czekają m.in. na izatuksymab w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem, izatuksymabu w skojarzeniu z karfilzomibem i deksametazonem czy terapię CAR-T (rodzaj immunoterapii).
Specjaliści podczas panelu ocenili też obecnie funkcjonujący w Polsce program lekowy dla szpiczaka plazmocytowego.
- Każda zmiana, która powoduje, że mamy dostęp do nowych terapii, to jest zmiana w dobrym kierunku. Pojawiły się nowe terapie, np. daratumumab w 1. linii dla młodszych pacjentów kwalifikujących się do transplantacji. Ciągle jednak istnieje wiele niezaspokojonych potrzeb, bo te terapie, które mamy są w wielu aspektach ograniczane – zauważył prof. Dytfeld.
Jak wyjaśnił, pacjenci, którzy mieli chorobę rozpoznaną wcześniej, przed 2018-19 rokiem, nie skorzystają z tego programu lekowego z racji wyczerpania numerycznie linii leczenia.
- Większość terapii jest stosowana do linii czwartej, choć z medycznego punktu widzenia nie ma przeciwskazań do stosowania ich w bardziej zaawansowanych chorobach, ale program lekowy to ogranicza – mówił Dominik Dytfeld. - Jestem zadowolony, że dostęp do nowych terapii jest większy, ale chciałabym, aby ten dostęp w ramach leczenia szpiczaka był tożsamy z rejestracją leków, tak jak w innych krajach europejskich - podsumował.
Dobre wiadomości i zastrzeżenia
Na pozytywne zmiany wskazywał również prof. Giannopoulos, choć i on również wskazywał na pewne niedobory.
- Program terapii chorych na szpiczaka B54 jest nowoczesnym ujęciem możliwości terapeutycznych już od pierwszej linii leczenia i leczenia każdego z nawrotów. Z drugiej strony to oczywiście posiada on swoje ograniczenia – powiedział.
Obecny na panelu Maciej Miłkowski, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia mówił, że pacjenci mogą liczyć na to, że program lekowy będzie wzbogacany, tylko trudno powiedzieć kiedy.
- Za 2-3 lata na pewno, bo wiele leków kończy okresy wyłączności. I wtedy zdecydowanie łatwiej będzie przyjmować kolejne linie. Tutaj też trzeba zwrócić uwagę na efektywność kosztową tych terapii – powiedział i dodał, że już obecnie nowe terapie oczekują na procedowanie, a niektóre są już na etapie negocjacji.
- Aktualnie widać duże potrzeby w leczeniu nawrotu. Jeden ze schematów, który jest teraz analizowany przez Ministerstwo Zdrowia pod kątem objęcia refundacją to iksazomib w połączeniu z izatuksymabem, jest już dostępny – mówił prof. Giannopoulos.
Dodał, że izatuksymab (nowe przeciwciało monoklonalne) występuje jeszcze w dwóch połączeniach: w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem oraz w schemacie karfilzomib z dekasametazonem.
- Oba te schematy są bardzo potrzebne. W pierwszym przypadku wniosek dotyczy pacjentów z niewydolnością nerek, która przy rozpoznaniu wykrywa się u 30 proc. chorych na szpiczaka, a przy progresji nawet 50 proc. Jeśli odwrócimy niewydolność nerek, poprawiamy znacznie rokowanie pacjenta. I właśnie schemat izatuksymam z pomalidomidem i dekstametazonem wykazuje niespotykaną wręcz skuteczność u pacjentów w leczeniu nerek – tłumaczył ekspert.
W jego opinii resort zdrowia powinien trochę inaczej podchodzić do pacjentów ze szpiczakiem.
- W terapii nie będzie pojedynczego leku, który wyleczy tę chorobę, ani jednej terapii, która pozwoli na uzyskanie długotrwałej kontroli. Liczymy, że każdy z etapów, zanim dojdzie do nawrotu, będzie optymalizowany - wyraził nadzieję Krzysztof Giannopoulos.
Chciałby również, aby w przyszłości pacjenci wchodzący do programu lekowego, otrzymywali razem zawarte w nim leki – w połączeniu. To, według niego, znacząco podniosłoby skuteczność terapii.
- Czy pacjenci muszą czekać parę lat, aby im podać nowoczesne leczenie, skoro już teraz mamy dowody naukowe, że podanie trzeciego leku zwiększa skuteczność terapii dwukrotnie? – pytał prof. Giannopoulos.
- Dla mnie przyszłość terapii w szpiczaku to jest odrębne podejście do konstrukcji programu lekowego, wychodząc z pacjentocentrycznego punktu widzenia – podsumował.
Źródło materiału partnerskiego: PAP MediaRoom
