Nowy rozdział w leczeniu hemofilii?
Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne i program lekowy B.15, który dotyczy profilaktyki u dzieci dają od kilkunastu lat bezpieczeństwo pacjentom, bo zapewniają dostęp do czynników krzepnięcia krwi. Wciąż jednak brakuje realnego dostępu do czynników krzepnięcia o długim działaniu dla dzieci, mimo że na papierze taka możliwość istnieje.
W leczeniu hemofilii można mówić o dwóch przełomach. W 2005 roku wprowadzono Narodowy Program Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych (dotyczy głównie leczenia dorosłych pacjentów), a trzy lata później program profilaktyczny (Program lekowy B.15) dla dzieci chorych na hemofilię. Dzięki nim chorzy praktycznie nie mają krwawień i mogą funkcjonować prawie jak osoby zdrowe. Hemofilia to trudna nieuleczalna choroba. Nieleczona prowadzi do niepełnosprawności – m.in. za sprawą wylewów krwi do stawów, wskutek czego chory w końcu przestaje móc ich używać, tak jak zdrowy człowiek.
- Obecnie można powiedzieć, że 99 proc. pacjentów nie ma zmian stawowych w postaci artropatii zaawansowanej. Biega, skacze, chodzi do szkoły, przedszkola - odniósł się do aktualnego leczenia pacjentów pediatrycznych prof. dr hab. n. med. Paweł Łaguna, kierownik Katedry i Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego na konferencji prasowej pt. „Narodowy Program Leczenia Hemofilii gwarancją dostępu do leczenia”.
Narodowy Program Leczenia na Hemofilię i Pokrewne Skazy - jak przypomnieli uczestnicy konferencji - zapewnia pacjentom stały dostęp do czynników krzepnięcia, w odpowiednich ilościach, we wszystkich placówkach medycznych, o każdej porze dnia i nocy i to 365 dni w roku. W listopadzie 2023 r. pojawiła się czwarta jego edycja obejmująca lata 2024-2028.
Hemofilia u dzieci – profilaktyka daje szansę na normalny rozwój i aktywne życie
Pomimo że hemofilia jest przewlekłą i potencjalnie bardzo groźną chorobą, to jednak dzięki wczesnemu jej rozpoznaniu i leczeniu chore dzieci mogą mieć prawie taką samą jakość życia, co ich zdrowi rówieśnicy. Dzięki skutecznej kontroli hemofilii mali pacjenci mogą normalnie chodzić do szkoły i uczestniczyć we wszystkich zajęciach, także sportowych.
„To kontynuacja działań ministra zdrowia w zakresie leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych oraz prawidłowego zabezpieczenia w koncentraty czynników krzepnięcia” - podkreśliło Ministerstwo Zdrowia.
Nowa edycja, nowe leczenie?
Nowa edycja programu ma obowiązywać od 2024 roku. Zakłada m.in. – jak czytamy na stronie „Rynku Zdrowie”:
• wzrost ilości dostępnych koncentratów czynników krzepnięcia;
• możliwość stosowania nowych terapii (o innym działaniu niż klasyczne czynniki krzepnięcia), w przypadkach uzasadnionych medycznie. Rada Narodowego Programu decyduje, w przypadku których pacjentów należy zastosować bardziej zaawansowane leczenie;
• kontynuację dostaw domowych dla osób z ciężką postacią choroby i objęcie dostawami domowymi wszystkich pacjentów z ciężką postacią choroby;
• wdrożenie systemu informatycznego e-Hemofilia (stworzenie rejestru chorych);
• rozwój regionalnych i ponadregionalnych ośrodków leczenia hemofilii i poprawę ich funkcjonowania.
Rozwinięcie dostaw czynników do domu pacjenta
W nowej edycji narodowego programu znalazła się kwestia rozwinięcia dostaw leków do domu dla pacjentów z ciężką postacią hemofilii.
- To istotne szczególnie w przypadku pacjentów, u których wystąpiła artropatia, mają uszkodzone stawy i problemy z poruszaniem się, a muszą odbierać sporo leków. To objętość małej szafy – zauważył Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.
- Chodzi o to, by odbywały się systematyczne dostawy czynnika do domu pacjenta, by mógł kontynuować profilaktykę - podsumował prof. Łaguna, kierujący również zespołem, który pracował nad narodowym programem.
W tym programie zapisano również punkt dotyczący wdrożenia systemu informatycznego e-Hemofilia. To nie tylko baza danych, rejestr pacjentów, ale także wgląd w historię ich leczenia.
- Będziemy w końcu wiedzieli dokładnie, co się dzieje z pacjentem. Jeśli znajdzie się w miejscu Y, a był leczony w miejscu X, to lekarz będzie miał wgląd do jego historii leczenia i będzie wiedział, jak postępować podczas wylewu, krwawienia. Pamiętajmy, że hemofilia to jest rzadka choroba i nie jest tak, że wszyscy lekarze, którzy kończą studia, znają się na tej chorobie - stwierdził prof. Łaguna.
Czynniki krzepnięcia potrzebne „tu i teraz”
Program nie tylko zapewnia pacjentom taki „codzienny” dostęp do czynników krzepnięcia krwi, ale także niezbędną pomoc w nagłych sytuacjach. Te czynniki potrzebne są „tu i teraz”.
Jak współczesne leczenie odmieniło los chorych na hemofilię
Hemofilia jest nazywana królewską chorobą z uwagi na to, że występowała w rodach monarszych. Kiedyś była to fatalna diagnoza. Współczesne leczenie pozwala na normalne życie, ale podstawą jest dostęp pacjentów do prawidłowej terapii. Dlatego środowisko pacjentów, ich bliskich i lekarzy apelują o kontynuację Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne.
- Narodowy program to też leczenie w nagłych sytuacjach. Możliwość wykonywania specjalistycznych operacji w szpitalu, który nie jest realizatorem programu. Szpital ma dostęp do leków, które umożliwiają przeprowadzenie operacji zarówno u dzieci, jak i dorosłych. To jest ważne, to kosztowne leki, a szpital ma je udostępniane bezpłatnie poprzez stację krwiodawstwa i krwiolecznictwa - zauważył Gajewski.
Leczenie idzie z postępem
Z kolei prof. Łaguna, zauważył, że leczenie chorych z hemofilią i innymi skazami krwotocznymi „idzie z postępem”.
- W tym nowym programie zawarliśmy możliwości włączenia nowych leków, jeśli będą w Polsce zarejestrowane, bo tych leków jest bardzo dużo. To są głównie przeciwciała - wyjaśnił prof. Łaguna. Zaznaczył, że przed nami nowa era w terapii.
„W ostatnim czasie do leczenia chorych z hemofilią A zarejestrowany został nowy lek, który nie jest czynnikiem krzepnięcia, ale naśladuje działanie czynnika VIII. Jest to przeciwciało monoklonalne, które nie wyleczy hemofilii ale spowoduje, że pacjent będzie miał łagodny przebieg choroby, jak w łagodnej postaci hemofilii. Lek ten podaje się pacjentom podskórnie raz w tygodniu, raz na dwa tygodnie lub raz na cztery tygodnie” - wyjaśniono na portalu onkologia-dziecieca.pl.
Natomiast dr n. med. Magdalena Górska-Kosicka z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii (IHT) w Warszawie przypomniała, że profilaktyką leczenia krwawień w ramach narodowego programu objęci są dorośli pacjenci z ciężką postacią hemofilii, a także z postacią umiarkowaną o ciężkim przebiegu. Narodowy program dotyczy także części dzieci z hemofilią, które mają stwierdzony inhibitor (przeciwciała pojawiające się u części chorych w odpowiedzi na podawany dożylnie koncentrat).
- Może tak być, że w te nowe leki będą włączeni nasi pediatryczni pacjenci - zauważył prof. Łaguna.
Jedna rzecz, której jeszcze brakuje
Narodowy program faktycznie daje możliwość dostępu do nowych terapii (o innym działaniu niż klasyczne czynniki krzepnięcia) w przypadkach uzasadnionych medycznie. Na razie dostępu do tych innowacyjnych terapii brakuje.
- To czego potrzebujemy, aby być absolutnie w czołówce krajów, które zapewniają najlepsze leczenie chorych na hemofilię to dostęp do najnowszych terapii - zaznaczył prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych oraz Zakładu Hemostazy i Chorób Metabolicznych Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w rozmowie z Serwisem Zdrowie.
Dodał, że w tym roku zarejestrowane powinny być dwie, trzy innowacyjne terapie, które podaje się podskórnie. W Polsce na razie dopuszczony jest preparat, który podawany jest w iniekcji podskórnej, ale jest on przeznaczony jedynie dla pacjentów z hemofilią A (również dzieci) powikłanych inhibitorem, a to sprawia, że dostępny jest jedynie dla wąskiej grupy pacjentów, co w przypadku - szczególnie małych pacjentów - jest problematyczne.
Choroby rzadkie i leki sieroce: dylematy, trudności, nadzieje
Choroby rzadkie to nie tylko wyzwanie dla systemów opieki zdrowotnej i olbrzymie trudności dla pacjentów i ich rodzin - i w badaniach klinicznych mają swoją trudną specyfikę. O tym, czy można poprawić sytuację pacjentów z chorobami rzadkimi poprzez większy ich dostęp do leczenia dyskutowali eksperci podczas II Międzynarodowej Konferencji „Badania Kliniczne to MY!”, która odbyła się w Akademii Leona Koźmińskiego 15 października.
- Dziecku, które ma na przykład roczek podaje się dwa, trzy razy w tygodniu dożylnie lek. To jest naprawdę gigantyczne wyzwanie - zwrócił uwagę na ten aspekt terapii prof. Windyga.
Tak małe dziecko nie jest w stanie zrozumieć konieczności powtarzania nieprzyjemnej procedury co dwa, trzy dni. Dorośli muszą w celu dożylnego podania leku malucha unieruchomić. Wiele dzieci wyrywa się, płacze, obawia się kolejnych takich procedur, a nieuchronnie muszą być one powtarzane co dwa, trzy dni.
Profesor ma nadzieję, że nowa edycja programu jest rzeczywiście kontynuacją poprzednich z położeniem nacisku też na otwartość na nowe terapie.
Potrzebny rzeczywisty dostęp do czynników długo działających
Dzieci chore na hemofilię w Polsce w ramach programu profilaktycznego B.15 mogą być leczone rekombinowanym koncentratem czynnika krzepnięcia długo działającym bądź krótko działającym. Jednak w rzeczywistości do tego pierwszego nie mają dostępu, a to oznacza, że muszą dożylnie przyjmować czynnik krzepnięcia dwa, trzy razy w tygodniu zamiast np. raz czy dwa razy w tygodniu. Polska jest jedynym krajem w Unii Europejskiej, gdzie dzieci z hemofilią nie mają realnego dostępu do czynników krzepnięcia o przedłużonym działaniu.
„Od 15 lat nie udało się zakupić (dla najmłodszych pacjentów– przyp.red.) preparatu o przedłużonym okresie półtrwania z powodu złożonej procedury przetargowej (…) W przypadku dorosłych chorych na hemofilię, gdzie przetargi są inne niż w przypadku dzieci, czynniki o przedłużonym czasie półtrwania zostały zakupione” - zwróciła uwagę Ewelina Matuszak, prezes Fundacji Chorych na Wrodzone Skazy Krwotoczne w wywiadzie dla „Menedżera Zdrowie”.
Prof. Jan Styczyński, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej wyjaśnił Serwisowi Zdrowie, że od kilku lat apeluje o to, by tę sytuację u pacjentów pediatrycznych zmienić, bo „obecne zapisy programu profilaktycznego oraz system zakupowy nie sprzyjały takim możliwościom”.
- Mam wrażenie, że Ministerstwu Zdrowia nie zależy na tych zmianach – moje apele w tej sprawie trwają już kilka lat - zaznaczył prof. Styczyński dalej.
W tej sprawie skierował w lutym wniosek do Ministerstwa Zdrowia, nadal odpowiedzi nie otrzymał.
- Wniosek, który jak zapewniono mnie, nadal jest procedowany, dotyczył umożliwienia lekarzom wybrania terapii czynnikami długo działającymi jako celowanej opcji terapeutycznej. Miałoby się to odbywać o określone kryteria i wiedzę lekarza po zatwierdzeniu przez zespół koordynujący - wyjaśnił prof. Styczyński. Jego zdaniem jest to konieczne, bo „dotychczasowa formuła opisana w programie B.15 opierała się o równoważną ocenę wszystkich generacji czynników w ramach wspólnego przetargu centralnego, który prowadził do wyboru tylko jednego wykonawcy. Nie dawało to lekarzowi żadnych szans na dobór terapii w oparciu o indywidualne potrzeby pacjenta”.
Resort zdrowia poproszony o komentarz do tej sprawy wyjaśnił, że „stanowisko prof. Styczyńskiego zostało przekazane do Instytutu Matki i Dziecka oraz Narodowego Centrum Krwi, organizatora przetargu, z prośbą o uwzględnienie przy projektowaniu warunków następnego przetargu centralnego na zakup czynników krzepnięcia”. Ponadto wytłumaczył, że poprzedni przetarg na zakup czynników dla dzieci podzielony był na dwie części: Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ) i Narodowego Centrum Krwi (NCK).
„Oceniane kryteria i ich ranga w części NFZ:
1. koszt całkowity 28-dniowego leczenia 1 kg masy ciała pacjenta w ramach programu lekowego – waga - 90 pkt (maksymalna wartość do uzyskania),
2. pokrycie kosztu wykonania analizy farmakokinetycznej u każdego pacjenta w programie NFZ dla produktu oferowanego przez Wykonawcę – waga – 5 pkt (maksymalna wartość do uzyskania),
3. liczba refundowanych dawek (wielkości ampułek) – waga – 5 pkt (maksymalna wartość do uzyskania).
Oceniane kryteria i ich ranga w części NCK:
1. oferowana cena - cena brutto za 1 jednostkę międzynarodową (j.m.) oferowanego czynnika krzepnięcia w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne – waga – 60 pkt (maksymalna wartość do uzyskania),
2. termin ważności oferowanego czynnika krzepnięcia – waga – 40 pkt (maksymalna wartość do uzyskania).”
„Aby zmniejszyć wpływ ceny na wybór oferty - całkowita wartość punktowa oferty składała się z sumy punktów uzyskanych w części NFZ oraz części NCK. Procentowy wpływ na wybór oferty NFZ wynosił: najniższy 89,26 proc. przy zakupie czynników rekombinowanych B, najwyższy 94,02 proc. w przetargu na zakup czynnika VIII” - przekazało biuro prasowe MZ.
Ponadto zaznaczyło, że w ramach programu lekowego B.15. aktualnie refundacją objęto cztery produkty lecznicze o przedłużonym działaniu.
„Wyłącznie złożenie wniosku przed podmiot odpowiedzialny uruchamia proces refundacyjny” - podsumowało.
Czy w takim razie jest szansa na to, że IV edycja narodowego programu cokolwiek zmieni w leczeniu najmłodszych pacjentów?
- Pierwsze wrażenie jest takie, że niby daje lekarzowi potencjalną opcję na wskazanie pacjentów do leczenia taką terapią, ale dopiero po uzyskaniu oceny AOTMiT. W poprzedniej wersji również była taka możliwość, ale proceduralnie nikomu nie udało się tego zrealizować. W ramach modułu 4 było na przykład złożonych 9 wniosków na terapię czynnikami długo działającymi. Do dzisiaj nie została wydana decyzja w tej sprawie - przypomniał konsultant krajowy.
Krew: niezwykle potrzebna, na ile bezpieczna?
Terapeutyczna wartość krwi i jej składników jest nie do przecenienia. Pomimo spektakularnych postępów w medycynie, które obserwujemy od kilkudziesięciu lat, naukowcom nadal nie udało się wynaleźć syntetycznego substytutu składników krwi. Jedynym sposobem jej pozyskania pozostaje pobranie jej od dawcy. Zapewnienie bezpieczeństwa krwi dla dawcy jest priorytetem w tych dziedzinach medycyny, w których stosuje się ją jako lek.
Równocześnie zdaniem prof. Styczyńskiego nic nie wskazuje na ewentualne zmiany w zakresie możliwości stosowania czynników długo działających, bo czynniki krzepnięcia kupowane będą na takich samych zasadach, jak poprzednio.
- Przełomu nie będzie. Zakup będzie dokonywany przez Narodowe Centrum Krwiodawstwa za pośrednictwem Zakładu Zamówień Publicznych przy Ministrze Zdrowia. Koncentraty czynników krzepnięcia VIII i IX będą kupowane bez różnicowania na produkty osoczopochodne i rekombinowane oraz bez preferencji za czas działania czynnika. Oznacza to, że znowu jeden czynnik dostępny będzie dla wszystkich chorych i lekarz nie będzie miał wpływu na wybór terapii dla pacjenta z hemofilią. Moduł o nowych terapiach był już dostępny we wcześniejszych wersjach Narodowego Programu - przekazał Serwisowi Zdrowie prof. Styczyński.
Krótko o hemofilii i czynnikach krzepnięcia
Najczęściej w Polsce występującą skazą krwotoczną jest hemofilia. W Polsce żyje z nią ok. 6 tys. osób. Z hemofilią A (najczęstsza jej postać) mamy do czynienia, gdy brakuje czynnika krzepnięcia VIII, a z hemofilią B - czynnika krzepnięcia IX. Czynniki krzepnięcia występują w osoczu krwi (płynnej części krwi, która stanowi 55 proc.) i odpowiedzialne są za wieloetapowy proces jej krzepnięcia.
„Bardzo istotne w leczeniu krwawień jest podanie odpowiednio wysokiej dawki brakującego czynnika krzepnięcia (VIII lub IX), aby osiągnąć właściwą, zbliżoną do normy aktywność, co umożliwi utworzenie stabilnego skrzepu i zatrzyma krwawienia” - czytamy na portalu onkologia-dziecieca.pl.
Wyjaśniono tam również, czym jest koncentrat czynnika krzepnięcia, zwany często po prostu „czynnikiem”.
„To suchy, liofilizowany, sproszkowany preparat niedoborowego czynnika krzepnięcia, który rozpuszcza się w wodzie do iniekcji, a otrzymany płyn podaje się dożylnie. Czynniki krzepnięcia, które są wyprodukowane z osocza ludzi oddających krew nazywa się czynnikami osoczopochodnymi. Inny rodzaj czynników krzepnięcia to czynniki rekombinowane, które wytwarza się w laboratoriach”.
Źródło:
Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne skazy krwotoczne na lata 2024-2028
Konferencja prasowa (17.11.2023) „Narodowy Program Leczenia Hemofilii gwarancją dostępu do leczenia”
Portal edukacyjny hematoonkologia.pl
Artykuł pt. "Dzieci chore na hemofilię wciąż bez długo działającego czynnika krzepnięcia"
Artykuł pt. "Przyjęto Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię. Będą ważne zmiany"
