Podskórna terapia dla dzieci z hemofilią. Na razie włożono nogę w drzwi

Dzieci i młodzież z hemofilią od 1 lipca br. otrzymały dostęp do podskórnej profilaktyki krwawień, co oznacza odejście od podań dożylnych czynników krzepnięcia. To zmiana długo oczekiwana przez ich rodziny, jak również ekspertów klinicznych. Na razie jednak skorzysta z niej tylko część najmłodszych pacjentów. Dlaczego? – wyjaśnia Ewelina Matuszak, prezeska Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne.

Fot.PAP
Fot.PAP

Od 1 lipca 2024 r. leczenie dzieci i młodzież z ciężką hemofilią stało się dużo łatwiejsze dla nich samych, ale też ich najbliższych. To dzięki długo oczekiwanej refundacji podskórnej profilaktyki krwawień prowadzonej w ramach programu lekowego „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” (B.15). Skorzysta z niej na razie tylko część pacjentów pediatrycznych. Najważniejsze, że są wśród nich dzieci z ciężką postacią hemofilii A od urodzenia do ukończenia drugiego roku życia. Dzięki takiej decyzji – jak podkreśla Ewelina Matuszak, prezeska Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne – otrzymają one dwa lata spokojniejszego życia i to w czasie bardzo istotnym dla ich rozwoju.

Lek, który właśnie trafił do refundacji podaje się podskórnie i co ważne również rzadziej niż w przypadku stosowanej obecnie profilaktyki w ciężkiej hemofilii u dzieci. W tej chwili czynnik krzepnięcia podaje się co dwa, trzy dni w formie wlewów dożylnych. Bywa, że w reakcji na częste tego typu interwencje medyczne u dziecka rozwijają się różne zespoły lękowe, powstają zrosty. A chodzi tutaj najczęściej o kluczowy moment rozwoju.

– W tym okresie dziecko uczy się chodzić, poznaje intensywnie świat i to te dwa lata są tak ważne dla spokojnego wykształcenia obwodu żylnego. Do tej pory było zazwyczaj tak, że dzieciom około pierwszego roku życia, jeżeli nie miały dostępu do żylnego obwodu, zakładano porty. Teraz możemy tego uniknąć. To jest taki prezent od ministerstwa dla rodzin dzieci chorujących w wieku do dwóch lat – podsumowała prezeska Fundacji.

fot. Katarzyna Krociel/Adobe Stock

Z czym mierzą się rodziny małych dzieci z hemofilią?

Kto faktycznie skorzysta z refundacji podskórnej profilaktyki krwawień?

Nie wszystkie dzieci chorujące na ciężką postać hemofilii bez inhibitora – tj. przeciwciał, które blokują działanie czynnika krzepnięcia – otrzymały od 1 lipca br. możliwość leczenia podskórnym lekiem: emicizumabem.

– Refundacja udała się tylko dla części pacjentów pediatrycznych bez inhibitora. Nie wszystkie dzieci, które tego potrzebują, mogą z niej skorzystać. Aby ją uzyskać, trzeba spełnić wyśrubowane kryteria zapisane w programie B.15 – skomentowała zmiany w refundacji ekspertka. Jak dodała, szacunki wskazują, że z podskórnej profilaktyki skorzysta do 75 małych pacjentów.

– To kropla w morzu, ale dobrze, że ta kropla jest. Bardzo się z tego cieszymy. Tym bardziej, że ten lek otrzymają najbardziej potrzebujący młodzi pacjenci. Mam jednak nadzieję, że w przyszłości te kryteria zostaną rozszerzone – powiedziała Matuszak. Jej zdaniem to dobre posunięcie, choć na razie to tylko „włożenie nogi w drzwi”.

Kto w takim razie z najmłodszych pacjentów może otrzymać w tej chwili refundację?

Ministerstwo Zdrowia podało, że refundacja dotyczy pacjentów:

  • od pierwszego dnia życia z zachowaniem ciągłości leczenia do ukończenia drugiego roku życia, z ciężką postacią hemofilii A, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII poniżej 1 proc. poziomu normalnego;
  • od pierwszego dnia życia do ukończenia 18. roku życia z ciężką postacią hemofilii A, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII poniżej 1 proc. poziomu normalnego, u których:

występuje trudny dostęp dożylny definiowany jako konieczność usunięcia drugiego portu bądź  brak  możliwości założenia portu, nawet jeśli nie występowały u nich wcześniej krwawienia dostawowych

lub

występują co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagające leczenia czynnikiem VIII, pomimo     prawidłowo stosowanej profilaktyki czynnikiem VIII.

Mimo wszystko eksperci fundacji uważają, że taka decyzja poprawi standardy leczenia hemofilii w Polsce. Dodają, że to również zmiana, o którą zabiegali eksperci kliniczni.

Co dalej należy dalej zrobić?

– Kolejnym krokiem jest otwarcie listy refundacyjnej dla pacjentów powyżej 18. r.ż. bez inhibitora, tych najbardziej potrzebujących. Takich pacjentów jest naprawdę dużo. Oni często są niepełnosprawni i nie są w stanie podawać sobie leków – podkreśliła prezes Matuszak.

Fot. PAP/S. Leszczyński

Hemofilia u dzieci wczoraj i dziś

Jednocześnie zaznaczyła, że fundacja będzie wciąż apelować do MZ o zwiększenie dostępu do czynników o przedłużonym działaniu.

Ewelina Matuszak wyjaśniła, że od 2008 r. w grupie pediatrycznej wdrożono program lekowy „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”. Program ten zabezpiecza profilaktyczne podawanie koncentratu czynnika krzepnięcia krwi. Dopuszcza się w nim zarówno czynniki krzepnięcia krótko, jak i długodziałające podawane dożylnie. Dzięki temu zarówno dzieci, jak i dorośli mogą mieć zapewnione zindywidualizowane leczenie.

– Zastosowanie czynników krzepnięcia o przedłużonym okresie półtrwania wydłuża czas pomiędzy podążą dożylną, co znacznie poprawia komfort życia pacjentów. Szczególnie jest to istotne przy utrudnionym dostępie do żył. Niestety terapia ta jest niedostępna dla pacjentów. Czynniki długodziałające nigdy nie zostały zakupione. Dzięki temu, że mają one dłuższy czas półtrwania i podawane są rzadziej, cena jednostkowa jest droższa od ceny za jednostkę czynnika krótko działającego, ale całościowy koszt leczenia czynnikiem długodziałającym jest terapią tańszą – zauważa Matuszak.

Równocześnie podkreśla, że brak możliwość podania czynnika długodziałającego pacjentowi skutkuje tym, że lekarze nie mogą wdrożyć zindywidualizowanej terapii i zastosować takiej, która będzie najlepiej odpowiadała pacjentowi.

Jej zdaniem, gdyby ministerstwo zmieniło zasady przetargowe, to można by zniwelować choć jedno, dwa podania w tygodniu.

– To bardzo dużo. Przy hemofilii B można by taki czynnik podać podskórnie nawet raz w tygodniu. To o tyle mniej kłucia dla dzieci – zaznaczyła. Wyjaśniła, że profilaktyka krwawień u dzieci ciężko chorujących polega w tej chwili na podawaniu dwa, trzy razy w tygodniu krótko działających czynników i to dożylnie. Często robią się zrosty – wyjaśniła.

– To naprawdę traumatyzujące przeżycia dla dzieci i ich rodziców, którzy stają się pielęgniarzami. Dziecko nie jest w stanie się do tego przyzwyczaić, tym bardziej, że lek trzeba przyjmować do końca życia, by zapobiegać krwawieniom – zauważyła Matuszak.

Jak wyglądało leczenie dzieci z hemofilią?

W Polsce od 2008 roku wylewom krwi do stawów u dzieci z ciężką hemofilią – od urodzenia do 18. roku życia, gdy poziom czynnika krzepnięcia krwi VIII wynosi poniżej 1 proc. – lub u tych, które mają umiarkowaną lub łagodną postać choroby, ale występują u nich krwawienia, zapobiega się poprzez podawanie dożylnie krótko działających czynników krzepnięcia. Robi się to dwa, trzy razy w tygodniu.
„Konieczność tak częstych wkłuć jest traumatyzująca dla dzieci, a także dla rodziców, którzy nierzadko szukają pomocy w placówkach POZ czy szpitalach, by móc podać dzieciom leczenie” – podkreślają eksperci fundacji.

Ilu pacjentów będzie mogło skorzystać z terapii?

Resort zdrowia przekazał, że w latach 2018-2022 w ramach programu profilaktyki krwawień leczonych było 25–41 dzieci z hemofilią A w wieku dwóch lat i poniżej. Samych pacjentów pediatrycznych z tą chorobą – zarówno z ciężką, jak i umiarkowaną oraz łagodną postacią – w kolejnych latach było:


•    2018 r. – 638
•    2019 r. – 694
•    2020 r. – 538
•    2021 r. – 649
•    2022 r. – 717

A dorosłych pacjentów:


•    2018 r. – 1520
•    2019 r. – 1620
•    2020 r. – 1516
•    2021 r. – 1558
•    2022 r. – 1604

Jak wygląda ścieżka refundacji?

Ministerstwo Zdrowia wyjaśnia, że oceny stopnia zaawansowania choroby w oparciu o kryteria kwalifikacji wymienione w treści programu lekowego dokonuje zespół koordynujący ds. kwalifikacji i weryfikacji leczenia w programie zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B.

Na stronach Narodowego Funduszu Zdrowia można wyszukać placówki medyczne, które realizują program profilaktyki krwawień u dzieci.

 Klaudia Torchała

Źródło:

Komunikat prasowy Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne z 13 czerwca br.

Autorka

Klaudia Torchała

Klaudia Torchała - Z Polską Agencją Prasową związana od końca swoich studiów w Szkole Głównej Handlowej, czyli od ponad 20 lat. To miał być tylko kilkumiesięczny staż w redakcji biznesowej, została prawie 15 lat. W Serwisie Zdrowie od 2022 roku. Uważa, że dziennikarstwo to nie zawód, ale charakter. Przepływa kilkanaście basenów, tańczy w rytmie, snuje się po szlakach, praktykuje jogę. Woli małe kina z niewygodnymi fotelami, rowery retro. Zaczyna dzień od małej czarnej i spaceru z najwierniejszym psem - Szógerem.

ZOBACZ TEKSTY AUTORKI

ZOBACZ PODOBNE

  • Fot. PAP/P. Werewka

    Kiedy wybrać się po raz pierwszy z córką do ginekologa?

    Pierwsza wizyta dziewczynki u ginekologa to duże przeżycie, ale lepiej jej nie odkładać. Jeśli nic niepokojącego się nie dzieje, to można pojawić się w gabinecie po roku od pierwszego krwawienia, nie później jednak niż do ukończenia przez młodą pacjentkę 15 lat. Przed wizytą warto porozmawiać o tym, co czeka ją w gabinecie – radzi dr n. med. Ewa Kuś, konsultant ds. ginekologii i położnictwa Grupy Luxmed.

  • Fot. PAP/P. Werewka

    Sól jodowana: jak ustrzegliśmy się poważnej choroby

    Niedobór jodu może wywołać chorobę charakteryzującą się głębokim ubytkiem możliwości intelektualnych. To właśnie on odpowiadał w dawnych czasach za występowanie na terenie Szwajcarii tzw. kretynizmu endemicznego. Polska ustrzegła się tego losu, bo w 1935 roku wprowadzono skuteczną profilaktykę - do soli kuchennej dodawany był jodek potasu.

  • fot. tanantornanutra/Adobe Stock

    Jak wygląda świat, gdy traci się wzrok?

    Pewnego dnia obudziłem się i już nic nie widziałem. Całe dzieciństwo przygotowywano mnie na ten moment, ale czy można być na to naprawdę gotowym? Największą szkołę życia dało mi morze. Ono buja każdego tak samo – opowiada Bartosz Radomski, fizjoterapeuta i przewodnik po warszawskiej Niewidzialnej Wystawie.

  • P. Werewka/PAP

    Milowy krok – przeszczep gałki ocznej

    W okulistyce mamy za sobą kolejny krok milowy – przeszczep gałki ocznej. Na razie jednak to operacja kosmetyczna, bo nie umiemy jeszcze połączyć nerwów wzrokowych, a więc przywrócić widzenia. Wszystko jednak przed nami – wyraził nadzieję prof. Edward Wylęgała, kierownik Katedry i Oddziału Klinicznego Okulistyki Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach.

NAJNOWSZE

  • AdobeStock/ JFontan

    Limit na żywienie

    Żywienie medyczne wspiera chorego w trakcie leczenia, ale ma zastosowanie także przed rozpoczęciem terapii oraz podczas rekonwalescencji, a w niektórych chorobach istnieje konieczność stałego wspierania chorego. Jak więc to możliwe, że to procedura limitowana?

  • Żelazo – toksyczne, ale niezbędne

  • Wyzwania medycyny: choroby neuronu ruchowego

  • Czy da się uchronić dziecko przed uzależnieniem?

  • Schizofrenia - odczarować mit zastrzyku

  • Adobe

    Medycyna uczy się na swoich błędach

    Współczesna medycyna wyrosła na historii wielu spektakularnych pomyłek. Do dziś są one analizowane przez naukowców i podawane studentom ku przestrodze. Niestety dawne teorie mogą też inspirować szarlatanów doby internetu, którzy wciąż próbują „leczyć” lewatywami, oczyszczającymi miksturami, pestkami moreli czy nawet ropuszym jadem.

  • Nauka kontra łysienie – mecz wciąż trwa

  • Późniejsze przejście menopauzy wiąże się ze zdrowszymi naczyniami krwionośnymi